RNA修复显示逆转神经疾病的逆转突变的承诺

科学家以一种活着的动物成功地编辑了RNA，使得修复的RNA然后在蛋白质中纠正了一种蛋白质的突变，这导致了被称为Rett综合征的人们的衰弱神经障碍。

俄勒冈州卫生和科学大学的研究人员的进步在期刊上发表细胞报告。

“这是使用可编程RNA编辑修复神经疾病小鼠模型中基因的第一个例子，”OHSU Vollum Institute中的高级科学家博士学位称。“这给了我们一种有一些牵引力的方法。”

Rett综合症是一种愚蠢的神经障碍由代码的基因中的突变引起蛋白质MECP2。由于它位于X染色体上，该疾病几乎完全来自女孩，影响了10,000个活产出的1位活生药。

由博士后的博士学位领导的曼德尔和共同作者博士，博士，博士，一直专注于工程在RNA的水平或核糖核酸等级中的一种方法来修复核糖核酸，这是携带指示的信使DNA控制蛋白质的合成。

其他科学家使用可编程RNA编辑修复技术来靶向肌营养不良症，甚至在转基因小鼠中的听力损失。

然而，这是第一次证明，该技术在遗传突变中植根于遗传突变的神经障碍中占据脑中的数千种不同细胞类型的展示。神经系统对这种技术的挑战比其他器官的疾病造成更多挑战，例如肌肉或肝脏，其具有更少的细胞异质性。

新的研究靶向并修复了​​各种细胞类型的MECP2蛋白，是一个科学的首先。

“我们在三种不同的神经元群中修复了MECP2蛋白，”德明德说。“所以它可能会在整个大脑中工作，假设我们可以以广泛的方式提供编辑组件。”

以前的地标研究由阿德里安鸟，博士学位，与爱丁堡大学透露，有可能在老鼠中逆转静止的症状，这也可能在人们中。

“因为这个原因，Rett综合征是这种技术的理想测试用例，”德明德说。

虽然OHSU研究表明，RNA修复持有承诺作为概念证明，曼德尔强调需要进行更多的研究来测试它是否扭转了小鼠中的次样行为，并提高了修复的效率和特异性。

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