科学家识别一种新的Drudy相关黄斑变性的新药物目标

Sanford Burnham Prebys医学发现学院的科学家们表明，血液蛋白VITRONECTIN是一种有前景与干燥年龄相关的黄斑变性（AMD）的药物靶标，这是美国人60岁及以上的美国人视力丧失的主要原因。这项研究，发表在国家科学院的诉讼程序（PNA），也对阿尔茨海默病和心脏病的影响持有与VITRONECTIN相关的。

Sanford Burnham Prebys癌症、分子和结构项目主任、该研究的资深作者Francesca Marassi博士说:“我们的发现表明，玻璃素，它的形状像一个粘性螺旋桨，协调了球状沉积物的形成，这些沉积物积累并导致干性AMD。”“有了这些信息，我们就可以寻找能够阻止视力沉积形成并帮助人们尽可能长时间保持视力的药物。”

超过1100万美国人拥有AMD;这个数字是将增加一倍到2050年作为美国人口老年人。在两种类型的黄斑变性 - 湿和干燥 - 干燥形式是最常见的，占80％至90％的病例。虽然干燥AMD的进展可以减慢生活方式改变，例如取维生素补充剂，吃健康，不吸烟，没有药物治疗的存在。

新洞察储存形成

干性黄斑变性是由于眼球后部的drusen(一种卵石状沉积物)逐渐积累而引起的，这会导致视力模糊，随着时间的推移，视力下降。虽然科学家们知道这些沉积物含有胆固醇、脂肪(脂类)、蛋白质(如玻璃体素)和一种叫做羟基磷灰石的磷化钙——形成牙齿和骨骼的同种物质——但这些沉积物是如何形成的尚不清楚。

在研究中，Marassi和她的团队使用了Vitronectin的结构 - 这是解决Marassi去年，各种复杂的生物物理工具证明了螺旋桨顶部紧紧抓住了钙和羟基磷灰石。这些发现揭示了玻璃素驱动异常沉积物形成的机制，也揭示了这一过程是如何被中断的。

“我们知道这些沉积物具有富含胆固醇的脂质核心，其被羟基磷灰石的壳包围和蒸煮素的最终面涂层，”Marassi说。“我们的研究表明，Vitronectin将所有这些作品在一个地方带来建立这个复杂的装配。通过这些信息，我们可以开始弄清楚如何扰乱这些互动并分解这笔押金。”

向药物开发迈进

Marassi已经在与该研究所康拉德·普雷比化学基因组学中心的科学家们合作来识别Vitronectin瞄准能够阻止drusen形成的化合物。这种候选药物有望作为一种治疗方法，减缓干性AMD和其他潜在的斑块相关疾病的进展。玻璃体素也是淀粉样蛋白斑块的主要成分，淀粉样蛋白斑块与阿尔茨海默氏症和胆固醇丰富的斑块有关心脏病。

BrightFocus基金会科学事务副总裁Diane Bovenkamp博士说:“对于像干性AMD和阿尔茨海默氏症这样没有有效治疗方法的疾病来说，需要创新的科学是非常明显的。”BrightFocus基金会是一个致力于促进黄斑变性、阿尔茨海默氏症和青光眼研究的非营利组织。“我们希望，这些与疾病相关的蛋白质如何结合的发现将帮助科学家设计更好的药物，从而治疗一种或多种临床需求未得到满足的疾病。”

---

---