基因改造衣壳，有效地将基因传递到眼睛
一种合理的设计方法创造了腺相关病毒(AAV)衣壳的新变体。它们改善了小鼠视网膜和角膜的转导特性。正如同行评议杂志上报道的那样人类基因治疗。
在非人类灵长类组织中证实了这些变异的高效基因传递。衣壳修饰的AAV2和AAV5变种有新的属性，这将增加其潜在应用的有效性和特异性基因治疗赛诺菲公司的Catherine O'Riordan及其合作者说。
“AAV Capsid的结构域已成为许多基因治疗载体的基本构建障碍。O'riordan博士和她的同事的工作利用了结构生物学的新时代，以智能重新设计这些建筑模块而不是依赖于验证的变体筛查。这种理性的设计方法对该领域具有很大的承诺，“根据人类基因治疗特纳·弗洛特，MD，Celia，Celia，CelaC教育和院长，总理和行政副校长教授，Celia和Isaac Haidak教授马萨诸塞州医学院。
进一步探索
更多信息:艾米·弗雷德里克等人。基因高效传递到视网膜和角膜的工程衣壳，人类基因治疗(2020)。DOI：10.1089 / HUM.2020.070
期刊信息:
人类基因治疗
由...提供玛丽·安·利伯特公司
引用: 2021年4月28日从//www.puressens.com/news/2020-08-capsids-efficient-gene-delivery-eye.html上检索的高效基因传递衣壳(2020年8月14日)
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