FDA批准用于脊柱肌肉萎缩的第一个口腔药物

（健康日） - 美国食品和药物管理局已批准该机构周五宣布的脊髓肌肉萎缩（SMA）的第一个口服药物。

Evrysdi（Risdimplam）被批准治疗耐心年龄2个月和老年人，是SMA，是第二个月药品批准疾病。这些药物每天通过口腔或喂食管施用。

批准基于两个临床研究，包括萤火虫，平均患者21例患者的开放标签研究，在研究开始时平均。在一年，41％的患者遇到了独立坐着的疗效终点超过五秒钟，并且在近两年内，81％的患者还活着，没有永久通风，FDA注意到了典型疾病的“显着改善”发展没有治疗。“

在第二项研究中，Sunfish，随机，安慰剂对照研究的180名患者2至25岁，电机功能测量 - 32总得分对于随机分配给安慰剂的患者的减少，平均从基线增加到一年至一年的基线到一年。

Evrysdi最常见的副作用是发烧，腹泻，皮疹，口腔区域，关节痛和泌尿道感染。患有婴儿发病SMA的患者对上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐有额外的副作用。FDA警告，服用Evrysdi的患者应避免将其与多药和毒素挤出基材的药物服用，因为Evrysdi可能增加血浆浓度。

批准被授予Genentech。

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