研究人员寻求更安全、更有效的白血病治疗方法

亚利桑那健康科学大学正在研究一种可能更安全、更有效的化疗方法，用于患有血液相关癌症(如白血病)的患者，他们需要特定的骨髓移植手术。

这个过程被称为单倍完全(半匹配)骨髓移植它为需要骨髓移植但无法找到与人类白细胞抗原(HLA)完美或近乎完美的供体匹配的患者提供了另一种干细胞来源。这些HLA是免疫系统用来识别属于身体和不属于身体的细胞的蛋白质。Haplo-BMT允许供体只有一半的匹配蛋白，这可以挽救许多需要移植的患者的生命骨髓移植．

Haplo-BMT对于改善缺乏完美匹配的患者的生存能力至关重要，这一问题在少数民族人群中更为普遍。亚利桑那大学图森分校医学院儿科、医学、病理学和免疫生物学系教授、班纳大学医学院和亚利桑那大学癌症中心成人和儿童造血细胞治疗和移植项目主任Emmanuel Katsanis医学博士说，不到40%的西班牙裔美国患者和不到20%的非洲裔美国患者在国家或国际注册中成功匹配，而白人患者的这一比例接近80%。ob体育开户网址亚利桑那大学斯蒂尔儿童研究中心的一名研究人员。

多年来，Katsanis博士向患者介绍了相对较新的和挽救生命的单倍体骨髓移植治疗。最常用的方案是从化疗开始，然后从半匹配的供体移植。移植后，患者接受更多的环磷酰胺化疗，以使患者的干细胞和非反应性t细胞能够对抗某些感染。尽管如此，卡萨尼斯博士还是希望能发现一种更有效的化疗药物。

“目前使用环磷酰胺的标准治疗是有效的，”卡萨尼斯博士说。“然而，它也可以抑制供体t细胞攻击白血病。因此，我们假设其他药物可能有类似的作用，希望比环磷酰胺更好。我们在实验室之前的研究中发现，这些研究发表在英国血液学杂志《英国血液学学会》杂志上说，其中一种药物是苯达莫司汀。”

基于这些发现，Katsanis博士撰写了一期临床试验，题为“移植后环磷酰胺和苯达莫司汀的单倍同源BMT”(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02996773)。这项试验是为了测试苯达莫司汀在人体中的作用，卡萨尼斯博士最近在另一本英国血液学学会杂志《eJHaem》上发表了一项中期分析的初步结果。

卡萨尼斯博士说:“一期试验前半部分的早期结果显示，苯达莫司汀耐受性良好。”“它可能有好处，可以更早地恢复白细胞计数和血小板，并且更不容易再生病毒感染，如巨细胞病毒感染。我们发现CMV在统计学上有显著降低，”这是一种值得注意的移植后并发症。

Katsanis博士在单倍体骨髓移植方面的专业知识也为儿科和年轻成人患者带来了有希望的发现。他和一组研究人员最近在《儿科前沿》上发表了迄今为止北美最大的儿科研究。ob体育开户网址该研究表明，在钻石儿童医疗中心的班纳儿童医院接受血液恶性肿瘤(影响血液、骨髓和淋巴结的癌症)的21名儿童和年轻成人患者中，84%的患者存活，中位随访时间超过两年。”

这一生存率是一个重要的结果，为患者及其家人带来了希望。

“Haplo-BMT正在全球扩张，”卡萨尼斯博士说。“这种治疗方法更容易、更快、更便宜地找到捐赠者。现在，我们正在努力使它对患者更安全、更有效。”