强劲、持久的反应在RET-driven selpercatinib甲状腺髓样癌

Selpercatinib (Retevmo),药物目标精确对癌症的基因RET突变或改变,临床试验是有效的在甲状腺髓样癌患者肿瘤萎缩,多数患者生活了一年多没有疾病进展。

药物治疗有效的患者都没有之前的目标抗癌药物和那些与其他多目标药物治疗后疾病进展,报告Lori j . Wirth,医学博士,研究员在马萨诸塞州总医院(MGH)癌症中心,和同事。

“我们看到的是一个非常好的功效和与selpercatinib也很好的耐受性,“Wirth说。“响应率很高,反应非常耐用,和总体毒性的药物不会引起很多。”

Wirth的发布的一项研究报告的主要作者新英格兰医学杂志》上报告阶段1/2试验的结果。审判selpercatinib批准的基础形成的由美国食品和药物管理局在2020年5月为成人和儿童12岁以上先进或者转移RET-mutated髓甲状腺癌症他们需要系统性治疗,成人转移RET-driven非吗小细胞肺癌,患者12以上先进或转移RET-fusion积极抗甲状腺癌的放射性碘需要系统性治疗。

Selpercatinib是第一个批准药物的专门针对癌症的突变或改变基因RET突变RET负责。多达70%的甲状腺髓样癌(MTC),而RET基因融合(两种不同基因的异常的组合部分)占所有非小细胞肺癌的一比二百分比和10到20其他甲状腺癌的百分比。

医生通常用药物治疗RET-associated癌症患者目标RET和多个其它酶(激酶)通常存在于许多不同类型的癌症。但是两多激酶抑制剂目前批准用于治疗甲状腺髓样癌,vandetanib和cabozantinib大量不相干的副作用,限制他们使用RET-driven癌症患者。

“如果你有一个干净,RET-specific抑制剂如selpercatinib,然后你可以真的磅RET非常强烈和司机改变更加困难,更好的副作用,”Wirth解释道。

试验中客观反应率,显著和临床上重要的肿瘤收缩,69%患者甲状腺髓样癌RET-mutated对待selpercatinib曾收到vandetanib cabozantinib,或两者兼而有之;73%相似的患者不接受其他药物;79%,此前RET fusion-positive治疗甲状腺癌患者。

,以前治疗的甲状腺髓样癌患者的82%,和92%的患者没有收到vandetanib或cabozantinib居住至少一年没有进一步疾病进展。

最常见的副作用与selpercatinib高血压、肝酶水平增加、减少钠的水平,和腹泻,所有这些都是可控的。只有四个162病人不得不停止selpercatinib因为副作用。

Wirth和他的同事们发起了一项国际三期试验比较selpercatinib vandetanib或cabozantinib作为一线治疗RET-mutated甲状腺髓样癌。