实验性ALS药物产生有希望的临床试验结果

一种实验性药物减缓神经退行性疾病的发展称为肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),或卢伽雷氏症,根据最近公布的临床试验结果由调查人员在肖恩·m·希利& AMG ALS中心马萨诸塞州总医院(MGH)和Amylyx制药、Inc .)生产这种药物的公司。研究结果发表在新英格兰医学杂志这是一种无法治愈的致命疾病，它会攻击大脑和脊髓中的神经细胞，逐步阻碍个人活动、说话、进食甚至呼吸的能力。

这种口服药物名为AMX0035，是苯基丁酸钠和牛磺酸二醇两种药物的组合，每一种药物针对不同的细胞成分，这对保护神经细胞免于死亡很重要。

在CENTAUR试验中，137名ALS患者以2:1的比例随机接受AMX0035或安慰剂治疗。根据ALS功能评定量表(ALSFRS-R)的测量，在6个月的时间里，接受AMX0035治疗的参与者比接受安慰剂治疗的参与者有更好的功能结果。ALSFRS-R是一份评估患者日常生活活动的问卷，如行走、握笔或吞咽食物的能力。

“根据ALSFRS-R测量，接受AMX0035治疗的参与者显示ALS疾病进展明显减缓。这是我们与肌萎缩侧索硬化症(ALS)斗争的一个里程碑，”萨布丽娜·帕格诺尼(Sabrina Paganoni)医学博士说。她是半人半马研究的首席研究员，也是哈佛医学院(HMS)和斯波尔丁康复医院(Spaulding Rehabilitation Hospital)的PM&R助理教授。帕格诺尼指出，这项试验涉及工业界、ALS协会(ALS Association)和ALS寻找治愈方法等基金会和学术界的合作，并得到了世界知名神经病学和药物开发领导人的投入。

资深作者Merit Cudkowicz医学博士，MGH ALS Healey & AMG中心主任，MGH神经学主任，HMS神经学Julieanne Dorn教授评论说:“Amylyx采用了一种新颖的方法来解决运动神经细胞功能障碍的问题。在我们团队的指导下，在我们东北肌萎缩性侧索硬化症联盟(NEALS)、麻省综合生物统计公司(Mass General Biostats)和巴罗斯神经学研究所(Barrows neuroinstitute)的同事的协作下，临床试验快速而谨慎地向前推进。我们为这项重要的研究感到自豪。我们也非常感谢参与者及其家属在推进研究中发挥的关键作用。”

2015年，通过同事介绍，Amylyx联合创始人兼联合ceo乔舒亚·科恩(Joshua Cohen)和贾斯汀·克利(Justin Klee)认识了Cudkowicz，并分享了他们对AMX0035的愿景。团队决定MGH在设计和领导方面的专业知识临床试验和Amylyx潜在的治疗方法将促成一次伟大的合作。Cudkowicz把他们介绍给了帕格诺尼和NEALS的科学顾问委员会，NEALS是Cudkowicz共同创立的一个试验网络。不久之后，CENTAUR试验取得成果，整个NEALS联盟开始招募患者。

科恩说:“今天的新闻建立在我们在渐冻人症研究方面取得的进展之上。”“这种实验性药物已经证明它可以帮助患者保持他们的身体机能，考虑到这种疾病使人衰弱的本质，这是一个令人难以置信的壮举。”我们希望有一天AMX0035可以用于患者，我们致力于让这成为现实。”

他说:“病人和他们的家属没有时间等待。“渐冻症患者逐渐失去功能和自我照顾的能力，所以我们想做一切我们能做的来帮助他们减缓这种毁灭性的疾病。我们将与FDA合作，确定患者获得AMX0035的下一步步骤和途径。随着游戏的发展，我们会继续与玩家分享我们的计划。”

一项开放标签扩展试验正在进行中，该试验中所有患者都得到了AMX0035，以评估该药物的长期影响。

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