脑肿瘤药物获得FDA罕见疾病指定

美国食品和药物管理局授予弥漫性固有脑桥胶质瘤罕见儿科疾病称号(RPDD)和治疗恶性胶质瘤的罕见药物称号给OKN-007, OKN-007是俄克拉荷马州医学研究基金会发现的一种研究药物，由Oblato公司开发。ob欧宝直播nba

DIPG正在快速发展儿科癌症这始于脑干．它是恶性胶质瘤的一种，恶性胶质瘤是致命的脑癌脊髓．

Oblato总裁兼首席执行官Won S. Yang说:“我们非常高兴获得FDA对我们的专利化合物OKN-007的成功授权。”这些指定项目规定了针对罕见儿科或“孤儿”疾病的新疗法的监管申请的特殊地位和优先审查，这些疾病影响有限的患者群体。

根据美国国家脑瘤协会的数据，今年大约有26,000名美国人将被诊断出原发性恶性脑瘤。据DIPG网站报道，其中多达300例将是DIPG病例。

OKN-007最初是由OMRF的科学家Rheal Towner博士和Robert Floyd博士发现的。Oblato从OMRF获得了OKN-007的所有权利，该公司目前正在56名复发性胶质母细胞瘤(胶质瘤最具侵袭性的形式)患者的2期临床研究中测试这种试验性药物。这些患者正在美国的8个地点接受该药与另一种药物替莫唑胺(temozolomide)联合治疗

pre -临床研究在OMRF, Towner还证明了OKN-007抑制了移植到实验模型中的人类DIPG肿瘤的生长。Oblato计划于2021年开始对DIPG患者进行临床试验。“现在，没有有效的治疗对于这种致命的脑癌，”Towner说。

展望未来，Oblato和OMRF将继续合作，专注于改善各种实体肿瘤患者的治疗。

“OMRF和Oblato致力于一个目标:帮助患者克服这些威胁生命的疾病，”OMRF技术风险总监Andrew Westmuckett博士说。“我们希望OKN-007能够改变治疗领域。”

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