新的杜氏肌萎缩症药物显示在临床试验中获益

一种新药提供了希望的年轻男孩进行性神经肌肉疾病的杜氏肌肉营养不良症(DMD)可能提供一种高剂量糖皮质激素有明显的副作用。

中期业绩从杜克卫生和其他机构24个月的临床试验表明,药物,vamorolone,可能保留或改善目前的类固醇治疗的影响但可以减少健康风险长期使用类固醇。

Vamorolone是一种不同于所有33药物抗炎类固醇皮质类固醇类,因为不同的相互作用与人体的糖皮质激素受体。杜克大学参与这项研究的一部分,全球多中心试验。

这个月发表在《华尔街日报》《公共科学图书馆·医学》杂志上,这些发现意义重大,因为它们提供了一个潜在的治疗选择年轻的病人,可以减少治疗的副作用,由于高剂量的强的松等类固醇或deflazacort,同时保留这类药物的治疗中获益。类固醇治疗是目前唯一的治疗已被证明减缓DMD的影响,不可逆转,渐进式肌肉疾病逐渐需要男孩的力量。

“这可能是一个好消息对于这些男孩才刚刚开始的类固醇疗法是我们的标准治疗,”爱德华·c·史密斯说,医学博士副主任,一个神经学家公爵儿童神经肌肉程序和临床研究者的审判。

“我们最大的担忧之一大剂量类固醇治疗这些病人是影响线性生长和骨骼发育,”史密斯说。“到目前为止,基于这个试验的中期业绩,我们可能会看到一个更少负面影响使用vamorolone患者骨骼健康。”

大剂量使用类固醇停止生长板的发展年轻患者,抑制骨骼的延长,史密斯说。尽管副作用,类固醇治疗可以延长病人的移动和生活。病人现在经常活到30岁,但最终经历心脏和呼吸衰竭。

一种严重的肌肉萎缩症,DMD是由遗传引起的无法创建肌营养不良蛋白,蛋白质,保护骨骼和心脏肌肉损伤引起的正常收缩和放松。造成的障碍是一个X染色体变异和影响主要是男孩。没有治愈。

史密斯说年轻患者通常表现为一定程度的延迟运动发育和神经认知问题。行为也可能阻碍发展。

“男孩们倾向于做的相对较好,直到大约四到六岁,”他说。“那么软弱变得更加明显,最终影响他们站的能力,然后他们走的能力。”

完成后6个月的研究中,46名试验参与者选择过渡到标准使用强的松或deflazacort或继续治疗vamorolone通过入学两年长期的扩展研究。所有参与者选择与vamorolone继续治疗。

“我们看到显著的改善措施结果总体试验的这一部分男孩对待这两个最高剂量的vamorolone 18个月,强度和功能的改善,”史密斯说。“这些改进似乎类似于steroid-treated男孩上所看到的,基于DMD自然历史研究的数据。此外,vamorolone看来它可能有一个更好的比传统的糖皮质激素副作用,甚至在最高剂量测试。”

“虽然这个特殊的审判没有安慰剂对照,安全性和有效性数据和鼓励了我期待的结果更大的安慰剂对照试验(vbp15 - 004)目前正在杜克和其他网站,”史密斯说。

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