调查ALS药物在临床试验中延长患者存活

最近显示出慢减缓神经退行性疾病肌营养侧面硬化（ALS）的进展的实验药物，现在已经证明了潜在的患者存活率。该研究结果来自Sean M. HEALELY＆AMG中心的调查人员在Massachusetts综合医院（MGH）和Amylyx Pharmaceuticals，Inc。的Als。Amylyx开发了AMX0035，在Centaur试验中评估的调查神经保护治疗，并旨在减少运动神经元的死亡和功能障碍。

ALS，一种无需治愈的退行性条件，攻击脑和脊髓神经细胞逐渐影响个人移动，说话，吃甚至呼吸的能力。新结果，在期刊上报道肌肉和神经，提供额外的益处证明，患有ALS患者在服用AMX0035的口腔药物时可能经历的益处，这是苯基丁酸钠和豆腐二醇的组合。这些组分靶向神经细胞的能量产生的线粒体和蛋白质加工内质网内的氧化应激，以帮助预防神经变性。

在CENTAUR试验中，137名ALS患者被随机2比1接受AMX0035或安慰剂治疗。最近，研究人员证实AMX0035在6个月的时间里延缓了ALS疾病的进展，影响了患者的各种日常生活活动，如行走、说话、使用餐具或吞咽食物的能力。完成CENTAUR的患者有资格参加开放标签扩展(所有患者均接受AMX0035)，目的是评估该药物的长期安全性和有效性。

研究人员对所有加入CENTAUR的参与者进行了近三年的生存分析，无论他们是否继续使用AMX0035进行开放标签扩展的长期治疗。研究小组发现，最初随机接受AMX0035治疗的参与者比最初随机接受安慰剂的参与者的平均寿命长了6.5个月。

“这些发现是前进的重要一步，因为在该试验中，利用AMX0035的早期治疗与ALS人民的较长生存有关，”希尔利＆AMG中心的调查员Sabrina Paganoni，MD，Ph.D。在哈佛医学院和渣康明医院的身体医学和康复教授的ALS和助理教授。“这些结果提供了有价值的证据，支持AMX0035对ALS治疗的作用。后续步骤将取决于与监管机构的持续讨论。”

资深作者Merit Cudkowicz医学博士，MGH肌萎缩侧索硬化症Healey & AMG中心主任，MGH神经学主任，哈佛医学院神经学Julieanne Dorn教授补充说:“这是第一个显示对功能和生存影响的研究。我们希望这只是许多治疗ALS新疗法的开始。”

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