用mRNA治疗或CRISPR治疗囊性纤维化
无论原因突变如何，可以使用mRNA疗法或CRISPR基因编辑治疗囊性纤维化（CF）的可能性。CF临床试验表明，在同行评审期刊中审查了对CF的基因型 - 无症基因治疗人类基因治疗。
佐治亚理工学院的James Dahlman及其合作者表示:“通过递送编码CFTR的信使rna治疗CF有可能在任何CF患者中发挥作用，独立于潜在突变。”“另一种潜在的治疗方法是使用mRNA编码的核酸酶，如伴随着gRNA的CRISPRCas9，并使用它们编辑目标细胞中的DNA。”
能否成功地利用这些方法仍然是挑战。首先，需要确定低剂量下可到达肺上皮细胞的药物传递系统。
“CF是用于几种载体平台的人类中的第一个疾病目标，包括rAAV和rad。看到这些较新技术适用于CF，特别是突变对CFTR调节剂药物抗性的5％的患者，”人体基因治疗的主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育教授，Progost和Dean教授，Massachusetts Medical School大学的教授和行政副校长。
进一步探索
更多信息:亚历杭德罗·达·席尔瓦·桑切斯等。用mRNA和CRISPR治疗囊性纤维化，人类基因治疗（2020）。DOI: 10.1089 / hum.2020.137
期刊信息:
人类基因治疗
由...提供玛丽·安·利伯特公司
引用：用mRNA治疗或CRISPR（2020年10月9日）治疗囊性纤维化（2020年，10月9日）从HTTPS://medicalXpress.com/news/2020-10-cystic-fibris-m-therapy-crispr.html.html
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