FDA批准新药治疗常见的肌肉萎缩症根据科学家的研究从U

阿尔伯塔大学的研究过去的工作导致了一种新药在美国被批准用于治疗患有杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

的药物viltolarsen,批准用于日本今年早些时候通过了一项重要的障碍在8月美国联邦药品管理局批准其使用在那个国家。现在在加拿大进行审查。

Viltolarsen是由制药公司Nippon-Shinyaku与全国神经病学和精神病学中心合作,日本基于领导人Toshifumi横田的工作。横田教授在医学院和牙科医学遗传学,和持有人的朋友Garrett Cumming /肌肉萎缩症加拿大研究主席和亨利·m·Toupin椅子在神经科学的U。

“这种药物是专门设计用于治疗杜氏营养不良症患者的10%左右肌肉萎缩症有一个特定的基因突变的DMD基因,“横田说,他也是一个神经科学和心理健康研究所的成员,妇女和儿童健康研究所。2009年的“我们的研究是第一个显示dna片段像之一分子可以恢复基因的功能蛋白质的生产,随着viltolarsen, dna片段像分子定制到一个特定的突变,导致一些DMD病人。”

DMD是一种遗传性疾病,导致缺乏一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质,有助于保持细胞完好无损。这将导致肌肉变性和弱点。根据肌肉萎缩症协会,DMD影响北美的每100000人大约6。

早期研究基因治疗涉及的各种形式的肌肉萎缩症使用实际的DNA来恢复丢失的蛋白质。这种方法非常有毒的细胞和动物模型,通常导致一个重要的免疫反应,横田说。

目前的治疗方法遗传疾病涉及使用合成DNA片段像分子,称为反义寡核苷酸,它更稳定,结合DNA和RNA的方式让免疫系统不太可能对它们做出反应。

横田希望在未来扩大药物的患者数量会有所帮助。他认为,多达90%的DMD患者可能受益。

他还说合成DNA有可能适用于其他形式的肌肉萎缩症,虽然每个表单需要一个独特的DNA片段像分子设计。

“精密医学基本上是mutation-based定制的治疗,”横田说。“所以我们要建立一个不同的dna片段像分子治疗其他病人和疾病。但我很高兴地看到监管过程正在改变以适应这个新运动我们只有一小部分患者的治疗。我认为这是一个非常有趣的时间。”