美国5岁女孩在法国基因治疗试验中死亡
法国生物技术公司Lysogene周四表示，一名患有罕见神经退行性疾病的5岁女孩在美国参加基因治疗试验时死亡。
这个小女孩患有圣菲利波综合征，也就是III型粘多糖病，这是一种罕见的遗传性疾病大脑发育生而后有致过早死亡．
Lysogene公司在一份声明中表示基因治疗对于儿童的中枢神经系统疾病，他说“目前死亡的直接原因尚不清楚”，而且“没有证据表明该事件与这项研究有关”药品监督管理局"．
该公司表示，“对这个孩子的去世深感悲痛”，并正在收集有关情况的“其他信息”。
在巴黎早盘交易中，该公司股价下跌19%，至2.05欧元。
这名女孩是在欧洲和美国8家医院进行的试验中接受治疗的19人之一。
Lysogene告诉法新社，她在接受治疗几个月后在家中去世，治疗包括一次注射，在美国四个治疗地点之一。
该公司在声明中表示，正在密切跟踪其余18名患者，并继续“致力于LYS-SAF302的开发项目”。
6月5日，美国食品和药物管理局(FDA)在观察到“脑内注射部位MRI图像上的局部发现”表明“可能与分娩有关”后，下令临床暂停试验。
在当时的一份声明中，该公司表示:“没有观察到任何临床症状可以直接归因于所观察到的MRI结果。”
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©2020法新社
引用: 5岁女孩在法国基因治疗试验期间在美国死亡(2020年10月15日)，检索于2022年10月12日从//www.puressens.com/news/2020-10-girl-aged-dies-french-gene.html
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