科学家识别刺激小鼠肌肉细胞的化合物

UCLA研究人员已经确定了一种可以在小鼠中肌肉细胞中运动效果的一种化合物。调查结果发表在杂志中细胞报告医学。

通常，由于内部的一系列化学信号，肌肉会变得更强壮肌肉细胞。新识别的化合物激活这些信号，这表明这一点化合物喜欢它最终可以用来对待肢体束带的人肌营养不良症，一种肌肤营养不良症的形式。

当肌肉不经常工作时，他们逐渐萎缩。（这种现象是熟悉的任何人在腿上伸出几周。）幸运的是，对于健康肌肉的人来说，恶化是可逆的。肌肉用途刺激肌肉细胞内的化学信使，增加肌肉质量和强度。

肌肉浪费疾病肢体腰带肌营养不良的人有一个遗传缺陷干扰那种化学使者，让他们的肌肉无法回应运动。没有锻炼量可以触发信号以加强肌肉。因为肌肉从未收到消息，他们逐渐枯萎，患有疾病的人最终在轮椅上，几乎完全瘫痪。

“这真是戏剧性的。当这些患者失去肌肉时，他们努力获得它，”Melissa Spencer，The Paper的高级作者以及UCLA的Eli和Edy的Eli和Edy的Groveratived Medical和干细胞研究中心表示。

负责肢体腰带肌营养不良的遗传缺陷导致肌肉细胞中酶的短缺称为Camk。Camk负责发射一系列化学信号，这些信号转动基因以提高细胞生长和代谢脂肪的能力，该脂肪用作能源。

“Camk激活促进肌肉生长和脂肪代谢的基因，”Spencer表示，他也是UCLA David Geffen医学院神经肌科学教授和神经肌肉计划教授。

为了找到一种有助于恢复与Camk，Spencer和她的同事们的药物，与UCLA分子共享筛查资源总监Robert Damoiseaux合作，以筛选超过2,000种化合物，以了解在实验室生长的肌肉细胞中工作的化合物。到目前为止，他们已经测试了14名患有遗传缺陷的小鼠有希望的候选人，这些缺陷与导致人们的肢体肌肉肌营养不良的毒性缺陷。

测试确定了一个化学合成物叫做AMBMP，允许鼠标肌肉工作，并使健康的方式成长肌细胞做。

“当我们将药物放入小鼠时，我们发现它激活了凸轮，并恢复了我们在疾病模式中观察到缺陷的所有属性，”斯宾塞说。

Spencer和她的合作者正在计划进一步研究以了解AMBMP如何影响Camk，并识别可能在人类中更有效的类似化合物。

UCLA神经学教授Vargehese John，助理研究员Irina Kramerova和工作人员研究助理耶稣坎帕纳，新研究的共同作者已经生产类似于AMBMP的新化合物。Spencer和Kramerova将测试小鼠中的那些化合物，以确定最佳的药物候选者促进临床试验。

如果这些化合物中的一种在人体肌肉中有效，那么治疗肢体腰带肌营养不良症的人是一个重要的步骤，以及肌肉因其他原因萎缩的人 - 因为由于疾病，他们已经被卧宽的长伸展或者造成伤害。

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