科学家使用基因治疗和一种新型光敏蛋白来恢复小鼠的视觉

一种新开发的光学感测蛋白，称为MCO1 OPSIN在使用基因疗法附着于视网膜双极细胞时恢复盲小鼠中的视觉。国家眼科研究所是国家卫生研究院的一部分，为纳莫克，LLC提供了一个小型企业创新研究申请，用于开发MCO1。该公司计划今年晚些时候的美国临床审判。

Nanoscope的调查结果今天报道自然基因治疗，表明完全盲目的小鼠 - 意味着它们没有明显的感知 - 治疗后重现显着的视网膜功能和视觉。报告中描述的研究表明，在标准化的视觉测试中，处理的小鼠明显更快，例如导航迷宫和检测运动的变化。

视蛋白是传递其他信号的蛋白质细胞作为对视觉感知至关重要的级联信号的一部分。在正常的眼睛中，Opsins由杆表示锥体光感受器在视网膜上。当被光激活时，光感受器发出脉冲并通过其他器官发送信号视网膜神经元视神经和大脑神经元相连。

各种常见的眼科疾病，包括年龄相关性黄斑变性和视网膜炎Pigmentosa.，损害光感受器，损害视力。但是，尽管感光细胞不再完全发挥作用，其他视网膜神经元，包括一类叫做双极细胞的细胞，仍然保持完整。研究人员发现了一种方法，可以让双极细胞承担一些受损光感受器的工作。

“我们的战略的美丽是其简单性，”萨马伦德拉莫特，博士说，纳米镜头，纳米镜的创始人和关于今天出现的鼠标研究报告的相应作者自然基因治疗。“双极细胞从感光体中下游，因此当MCO1 OPSIN基因在具有无障碍感受器的视网膜中向双极细胞中加入双极细胞时，恢复光敏感性。”

根据研究人员称，该战略可以克服因视网膜再生的其他方法困扰的挑战。基因更换治疗到目前为止，目前迄今为止，在留下感光体完整的罕见疾病中，如Luercana为Leber先天性的阿颈病如Luercana。仿生眼睛，例如Argus II视网膜假体，需要侵入性手术和可穿戴硬件。其他Opsin替换疗法需要光的强化，以达到信号转导所需的阈值。但强烈的光线风险对视网膜造成的进一步损害。纳莫斯科的治疗需要一次性注射到眼睛中，没有硬件。MCO1对环境光敏感，因此不需要强光闪耀到眼睛中。和MCO1的治疗可以治疗更广泛的退化视网膜疾病，光感受器不需要生存。

研究人员没有关于治疗小鼠的安全问题。血液和组织的检查发现没有由于治疗而导致的炎症迹象，治疗没有脱靶效应的双极细胞表达MCO1 OPSIN。

研究人员称，在最好的情况下，这种疗法可以帮助患者达到20/60的视力;然而，没有人知道恢复的视力与正常的视力相比会如何。

“人们的临床研究将有助于我们了解通过的信号双极细胞影响视觉质量;例如，经过良好治疗的眼睛如何能辨认出快速移动的物体。该手稿的主要作者Subrata Batabyal博士说。这种疗法可能仅限于治疗患有严重视网膜疾病的患者。

“如果这种利用退化视网膜剩余细胞的光遗传学方法能被证明对人类的视力恢复有效，那就更棒了。光明感知据“小型企业创新研究计划”，博士，博士，博士李，博士，“小型企业创新研究计划”，它可以为患有晚期视网膜炎的人们提供有价值的替代品。

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