中风和神经系统缺陷治疗肌痉挛的新发展
中风、创伤性脑和脊髓损伤、多发性硬化症和腰痛等神经系统缺陷导致的慢性肌肉痉挛影响了超过10%的人口,造成了约5000亿美元的社会经济成本。目前,没有足够的药物来帮助这些痛苦的人,这就产生了对新一代抗痉挛药物的巨大医疗需求。
András Málnási-Csizmadia, Motorpharma Ltd.的联合创始人,匈牙利Eötvös Loránd大学的教授,领导了一种由Printnet Ltd.联合赞助的一流候选药物的开发。MPH-220可以直接靶向并抑制肌肉收缩的效应蛋白,这可能需要每天服用一片。相比之下,目前的治疗效果很低,而且会引起一系列的副作用,因为它们是通过神经系统间接作用的。
“我们收到中风幸存者发来的绝望的电子邮件,询问他们是否可以参加我们的研究,这些人患有严重的痉挛症状。我们努力加快开发MPH-220,以缓解这些人的慢性痉挛,”Málnási-Csizmadia教授说。
MPH-220的作用机制及临床前研究已于近期发表细胞。Motorpharma Ltd.的首席执行官Máté Gyimesi博士强调说:“科学上的挑战是开发一种化合物来区分骨骼肌和心肌肌球蛋白,这些收缩系统的运动蛋白。MPH-220的这一特性使其具有高度的特异性和安全性。”
James Spudich教授是Cytokinetics、MyoKardia和Kainomyx的联合创始人,这三家公司都在开发靶向细胞骨架成分的药物,他对MPH-220可能成为下一代肌肉松弛剂感到非常兴奋。“细胞动力学和MyoKardia已经表明,心肌肌凝蛋白是高度药物化的,两家公司都有潜在的药物作用于心肌肌凝蛋白的后期临床试验。然而,骨骼肌球蛋白效应,尚未报道。Motorpharma Ltd.现已开发出一种骨骼肌球蛋白的特异性抑制剂MPH-220,这是一种候选药物,可减少约10%的患者每天的疼痛痉挛腰痛斯普迪奇教授说。斯普迪奇曾任斯坦福医学院生物化学系主任,也是拉斯克奖得主。
针对肌球蛋白的药物开发正在成为一个引人注目的领域。上周,百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb Co.)以131亿美元的全现金收购了MyoKardia,希望借此推广其针对心脏的实验性心脏药物肌球蛋白。这业务活动显示了对Myokardia或摩托水等初创生物技术公司的需求。
“专注于肌肉研究的摩托水酱已准备好提供抗爆药品候选的MPH-220具有新的作用机制。痉挛的治疗是一种未得到满足的需求,会给中风后疾病或其他疾病带来巨大负担慢性腰痛礼来公司(Eli Lilly Co.)地区中心CNS前负责人Istvan Bitter教授表示。
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