治疗可以逆转年轻人的1型糖尿病。它会持续下去吗?

一名患有1型糖尿病的年轻男子在开始使用一种被正式批准用于治疗一种血癌的药物后，可以停止使用胰岛素。

自2018年8月起二年以上，他已经脱离了胰岛素。

丽莎·福布斯博士是他的医生，也是10月8日的《纽约时报》杂志上描述他病情的一封信的合著者新英格兰医学杂志-停止了没有调用药物1型糖尿病的治疗方法糖尿病。

但是福布斯，休斯顿贝勒医学院儿科，免疫学，过敏和风湿病学的助理教授，说病人的ob体育开户网址糖尿病似乎已经逆转。她希望只要他继续服用一种名为ruxolitinib (Jakafi)的口服药物，病情就能保持下去。它属于一类被称为JAK抑制剂的药物。

这种药物是否能帮助其他1型糖尿病患者还不清楚。这个病人有一个已知鲁索利替尼可以治疗的基因突变。福布斯表示，目前尚不清楚其他1型糖尿病患者是否也有这种特定的基因突变。

1型糖尿病被认为是一种自身免疫性疾病，尽管确切原因尚不清楚。当免疫系统错误地攻击胰岛素的产生时，它就产生了β细胞在胰腺。胰岛素是一种激素，它将食物中的糖分引入人体细胞作为燃料。

1型糖尿病患者几乎不能产生胰岛素，必须每天多次注射胰岛素(或使用胰岛素泵)才能生存。目前还没有批准治疗1型糖尿病的方法。

这位15岁的患者患有慢性酵母菌感染(皮肤、指甲、口腔和喉咙)、慢性腹泻、口腔和直肠溃疡、复发性鼻窦和肺部感染，以及另一种称为低丙种球蛋白血症的自身免疫疾病。17岁时，他被诊断出患有1型糖尿病。

因为他患有多种疾病，他的医生下令对他进行全基因组测序，看看能否找出根本原因。他们发现了一种特殊的基因突变，认为鲁索利替尼可能有所帮助。他在被诊断为1型糖尿病9个月后开始服用这种药物。

福布斯说:“这种药物对他的1型糖尿病有难以置信的效果。”“在使用鲁索利替尼一年后，我们停止了他的胰岛素治疗，从那以后他就一直不使用胰岛素。”

这位病人现在已经上大学了，福布斯说，他把这种药物称为“改变游戏规则的药物”，因为它是一种药片，而且很容易服用。

福布斯说，这个病例提供了可能导致1型糖尿病的重要信息。但她补充说，还需要更多的研究。

因为鲁索利替尼作用于免疫系统，患者有更高的风险，某些感染。和他们的白细胞,肝功能和肾脏功能据《福布斯》报道，每隔几个月就得检查一次。

她并不是唯一一个对JAK抑制剂在1型糖尿病中的潜力感到兴奋的人。

JDRF(以前的青少年糖尿病研究基金会)多年来一直在资助JAK抑制剂的研究，并且将很快在澳大利亚为新诊断的1型糖尿病患者开始临床试验，据JDRF的研究主任Frank Martin说。

“我们希望JAK抑制剂将对1型糖尿病产生真正深远的影响，”马丁说。他指出，它们也被用于治疗其他自身免疫疾病。

在1型糖尿病中，“他们降低免疫系统响应，夯实免疫细胞的强度，提高β细胞存活，“马丁说。

尽管澳大利亚的试验将集中于新诊断的患者，马丁怀疑即使是长期患有1型糖尿病的人也可能受益于JAK抑制剂。

“它们可能仍然需要开着胰岛素但更少，这取决于它们的β细胞储备是什么，”他说。

和福布斯一样，马丁也不愿把鲁索利替尼称为一种治疗方法。

他说:“人们不得不继续服用这种药物，但他们似乎不会对它产生抗药性。”“我们仍然想要一个永久性的治愈，但这可能是朝着正确方向迈出的一步。”

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