第一个药物罕见的迅速老化的疾病扩展孩子们的生活
周五第一药物被批准为一种罕见的遗传性疾病,阻碍经济增长和造成孩子的快速老化,研究显示它可以延长他们的生命。
孩子与遗传性疾病早衰症通常死在十几岁,通常从心脏病。但是在测试中,儿童服用此药Zokinvy平均生活2年半的时间。
美国食品和药物管理局批准的胶囊早衰症及相关条件。
研究治疗主要是由早衰症研究基金会在皮博迪,马萨诸塞州,在药物的帮助下开发艾格尔峰生物制药。
“这是第一个。我们会找到更多更好的治疗,”莱斯利•戈登博士说,基金会的医学主任。
戈登,孩之宝儿童医院儿科疾病研究员在普罗维登斯,罗得岛州,在1999年创建了基金会和她的妹妹和她的丈夫,不久他们的儿子山姆被诊断。他于2014年去世,时年17岁。
只是一个估计全世界有400人早衰症或其相关的条件,包括在美国20障碍导致发育不良,僵硬的关节,脱发和aged-looking皮肤。儿童疾病遭受中风和心脏动脉硬化,而死在14 1/2平均。
障碍不是遗传的,而是由于基因突变的机会导致破坏性积聚在细胞的蛋白质称为progerin,障碍的命名。蛋白质的药物块生产和积累,减缓其损伤和早衰。
直到2007年开始测试,医生只能试图缓解症状。
马萨诸塞州的梅根·沃尔德伦被2岁诊断出患有早衰症。她不增长或增加体重,头发脱落。她的第一个孩子获得药物。
“很快,”她说,“有明显改进。”
她开始有点更多的事,现在3英尺7英寸高楼测试显示她的动脉硬化的放缓。
仅19岁的Waldron背包在欧洲去年高中毕业后,她跑跟踪和越野。
“我的身体健康是不错,”沃尔德伦说,除了一些关节僵硬,爱默生学院大二学生创意写作在波士顿。“这只是我住。”
她仍然需要药物的长期随访研究。
对其批准“我太激动了”,她说。
FDA行动是基于两项研究中,总共有62个孩子带着药一天两次。他们的结果是与世界各地的81名未经治疗的儿童相比,与年龄和其他特征。
参与者被长达11年,和服用药物平均生活2年半的时间。
在所有4的研究药物在波士顿儿童医院已经完成,22个孩子和年轻的成年人服用药物自2010年或更早。最古老的是24,13年。
加州帕洛阿尔托艾格尔峰,一个小药物开发人员,Zokinvy尚未披露的价格,也称为lonafarnib,但这将是昂贵的因为有那么几个病人。艾格尔峰将提供财政援助,所以所有的病人可以得到它。
Zokinvy最常见的副作用是呕吐、腹泻、恶心、腹部疼痛和疲劳。
基金会的戈登曾与国家卫生研究院主任弗朗西斯·柯林斯博士在实验室研究发现2003年早衰症的遗传原因。
她说研究“派克”上来可能给患者“延年益寿,强心,并走向一个治愈。”
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