基因治疗启动以增加AAV基因治疗效率

最大化腺相关病毒（AAV）基因治疗平台的效率是国家健康研究所（NIH）的新试点项目的目的。在同行评审期刊中报告了NIH平台载体基因治疗（PAVE-GT）项目人类基因治疗。

“Pave-GT是一种实验翻译科学倡议，旨在利用权力平台载体和疾病相关性，帮助提供对患者基因治疗的承诺稀有疾病，“国家NIH Pave-GT团队。

基因治疗，以及引入缺陷基因的工作副本，可以是通过隐性突变造成的稀有，单一的疾病导致功能丧失的溶液。主要限制因素是有效提供治疗的能力基因进入靶细胞。Pave-GT将使用AAV9作为平台向量，为四种罕见疾病开发基因治疗产品。它们都将使用相同的生产和纯化方法在同一设施中制造。唯一的区别将是治疗基因有效载荷。

“罕见疾病的本质使得难以在没有像坡道的平台方法的情况下向大多数患者提供治疗。因此，Pave-GT可以”铺平道路“以获得权力基因治疗对于许多患者，否则将被遗忘的患者，据人体基因治疗Terence R. Flotte，MD，Celia，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长，Produtt和Exection副总裁教授马萨诸塞大学医学院。

---

---