新药可能会治疗肥厚性心肌病的潜在原因

新的，研究心脏药物治疗方法可以改善阻塞性肥厚性心肌病的关键结构异常，其特征在于，通过第3阶段勘探 - HCM试验的研究，阻碍了通过心脏泵送的血液泵送，呈现出来美国心脏协会的科学会议2020。

肥厚心肌病影响500人中的1个，是由基因引起的心肌这触发了心室的墙壁（左心室）收缩更难以结合，而不是正常。在阻塞性肥厚性心肌病中，心脏的两个底腔之间的墙壁加厚，泵血液的墙壁也可以变得僵硬。这可能阻断或减少心脏左心室到主动脉的血液流动。目前对肥厚性心肌病的治疗重点关注缓解症状，例如胸痛和呼吸急促 - 特别是有体力劳累，疲劳，心脏状况异常，头晕，昏厥（晕厥）和/或颈部，脚，腿，腹部和颈部肿胀。

勘探者-HCM临床试验是一项国际，双盲，安慰剂控制的第三阶段试验，以评估Mavacaments为成人患有症状性阻塞性肥厚性心肌病的疗效。最近，宣布了试验的主要结果，显示了Mavacamten，以改善阻塞性肥厚性心肌病的症状。在完成审判的244名患者（平均年龄58）中，MavacamEten导致减少阻碍流过心脏的显着改善，提高运动能力和症状。

本研究是对来自Explorer-HCM试验的数据的额外分析。研究人员发现，Mavacamten还减少了心脏扩大左侧庭的尺寸，降低了升高的填充压力（降低了刚度的测量）并恢复正常二尖瓣运动。

随机分配阻塞性肥厚性心肌病的参与者接受Mavacamten（剂量范围为2.5至15mg）或每日安慰剂30周。在研究期间每两到四周进行心脏测试和患者评估。

在该研究中，审查了串行超声心动图（心脏超声）的分析，以研究Mavacamten对心脏结构和功能的额外具体措施的影响。来自分析的数据表明，使用Mavacamten的30周治疗导致左心室壁厚和血流标记的测量的改善心。另外，在大多数患者中，二尖瓣通常导致阻塞性血液流动和二尖瓣反流的异常运动。

"Improvement in the key echocardiographic features of hypertrophic cardiomyopathy supports the hypothesis that mavacamten can be used as a disease-specific therapy, which would be a significant advance in therapy for this population," said Sheila M. Hegde, M.D., M.P.H., lead author of the study, a cardiovascular medicine specialist at Brigham and Women's Hospital and an instructor in medicine at Harvard Medical School, both in Boston. "These findings reinforced and extended data from prior open label审判。还观察到心脏结构和功能测量的额外变化，包括减少左心房的大小。这些结果在一起反映了这种药物对肥厚性心肌病的潜在病理生理学的影响。正在进行长期扩建审判，并将提供关于对心脏结构和功能的长期影响的额外洞察力。“

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