革命性的crispr基因编辑系统可以摧毁癌细胞

特拉维夫大学（TAU）的研究人员已经证明，CRISPR / CAS9系统在治疗转移性癌症方面非常有效，这是对癌症治愈方式的重要迈出。研究人员开发了一种新型的基于脂质纳米粒子的递送系统，其特异性靶向癌细胞并通过遗传操作摧毁它们。称为CRISPR-LNP的系统携带遗传信使（信使RNA），其编码用于CRISPR酶CAS9，其充当切割细胞的分子剪刀。

这项革命性的工作由TAU Shmunis生物医学与癌症研究学院精密纳米医学实验室主任兼研发副总裁Dan Peer教授进行。该研究由Daniel Rosenblum博士、博士生Anna Gutkin和皮尔教授实验室的同事与TAU神经生物学、生物化学和生物物理学院的Dinorah Friedmann-Morvinski博士合作进行;Zvi R. Cohen博士，示巴医疗中心神经外科肿瘤科主任、神经外科副主任;Mark A. Behlke博士，IDT Inc.及其团队的首席科学官;以及波士顿儿童医院和哈佛医学院的朱迪·利伯曼教授。

这项开创性的研究由ICRF(以色列癌症研究基金)资助，研究结果于2020年11月发表科学推进。

“这是世界上第一项证明CRISPR基因组编辑系统可用于治疗癌症有效地在活着的动物中，“Peer教授说。”必须强调这一点不是化疗。没有副作用，并以这种方式处理的癌症细胞再也不会活跃。Cas9的分子剪刀切割癌细胞的DNA，从而中和它并永久性地防止复制。“

为了研究利用技术治疗癌症的可行性，对同行和他的团队教授选择了两种最致命的癌症：胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌。胶质母细胞瘤是最具侵略性的脑癌类型，诊断后的预期寿命为15个月，持续为期3％的五年生存率。研究人员表明，用胶质母细胞瘤肿瘤的小鼠的平均预期寿命增加了一倍的单一治疗，将整体存活率提高了约30％。

卵巢癌是导致女性死亡的主要原因，也是女性生殖系统最致命的癌症。大多数患者被诊断为疾病的晚期，此时癌细胞已经扩散到全身。尽管近年来取得了一些进展，但只有三分之一的患者能活下来。在转移性卵巢癌小鼠模型中，使用CRISPR-LNPs治疗可使其总体存活率提高80%。

皮尔教授说:“CRISPR基因组编辑技术能够识别和改变任何基因片段，它彻底改变了我们以个性化的方式破坏、修复甚至替换基因的能力。”“尽管CRISPR在研究中得到了广泛应用，但临床应用仍处于起步阶段，因为需要一种有效的递送系统来安全、准确地将CRISPR递送到目标细胞。”我们开发的传递系统以负责癌细胞存活的DNA为目标。这是一种创新性的疗法，用于治疗目前尚无有效疗法的侵袭性癌症。”

研究人员注意到，通过展示其治疗两种侵略性癌症的潜力，该技术对治疗其他类型的癌症以及罕见的遗传疾病和脂肪病毒疾病如艾滋病，这项技术开辟了许多新的可能性。

“我们现在打算继续进行血症癌症，这些癌症非常有趣，以及Duchenne肌营养不良症等遗传疾病，”同伴教授说。“在人类中可以使用新的治疗之前可能需要一些时间，但我们是乐观的。利用Messenger RNA（遗传信使）的分子药物的整个场景蓬勃发展 - 事实上，目前正在开发的大多数Covid-19疫苗基于这一原则。当我们第一次用MRNA讲解治疗时12年前，人们认为这是科幻小说。我相信，在不久的将来，我们将看到基于遗传信使的许多个性化的治疗 - 癌症和遗传疾病。通过Tau的技术转让公司的Ramot，我们已经与国际公司和基金会进行了谈判，旨在为人类患者带来遗传编辑的益处。“

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