科学家们开发新的基因治疗眼疾
来自都柏林三一学院的科学家们已经开发出一种新的基因治疗方法提供承诺一天治疗眼部疾病,导致视力丧失的影响在全球各地成千上万的人。
这项研究涉及与临床团队合作在皇家维多利亚医院眼睛和耳朵和板牙医院,也暗示了一套更广泛的神经系统疾病与衰老有关。
科学家们今天在权威期刊发表他们的研究成果神经科学前沿。
占主导地位的视神经萎缩(DOA)
通常表现为视神经变性,DOA开始症状的患者在成年早期。这些包括中度视力丧失和色觉缺陷,但严重程度不同,症状恶化随着时间的推移,有些人可能会变得盲目。目前没有办法预防或治愈DOA。
基因(OPA1)提供指令的蛋白质在人体细胞和组织,并对维护适当的函数在线粒体,细胞的能源生产商。
如果没有蛋白质由OPA1,线粒体功能最优和线粒体网络在吗健康的细胞是相互联系的中断。
对于那些生活在DOA,突变OPA1和负责的线粒体功能失调的发病和进展的障碍。
新的基因治疗
丹尼尔博士领导的科学家,马宏升和简·法勒教授从三一学院的遗传学和微生物学,已经开发出一种新的基因治疗,成功地保护了视觉功能的老鼠与化学治疗针对线粒体,因此生活在线粒体功能失调。
科学家还发现,他们的基因疗法改善线粒体表现在人类细胞中含有OPA1基因的突变,提供希望它可能有效。
马宏升博士,研究员,他说:
“我们使用一个聪明的实验室技术,允许科学家们提供了一个特定的基因的细胞需要使用特制的无害的病毒。这允许我们直接改变线粒体的功能细胞我们对待,提高他们的能力产生能量反过来帮助保护细胞损伤。
“令人兴奋,我们的结果表明,这种OPA1-based基因治疗可以提供对DOA等疾病,这是由于OPA1突变,也可能涉及更广泛的疾病线粒体功能障碍。"
重要的是,线粒体功能障碍导致一系列问题其他神经系统疾病,如阿尔茨海默氏症和帕金森氏症。影响逐渐建立随着时间的推移,这就是为什么很多人把这类疾病和衰老。
法勒教授研究教授补充道:
“我们非常兴奋的前景这一新的基因治疗策略,但重要的是要强调仍有长途旅行前完成从研发的角度来看,这种治疗方法可能有一天可以作为治疗。
“OPA1突变参与DOA这OPA1-based DOA相关治疗方法。然而线粒体功能障碍是涉及许多神经系统疾病共同影响全世界数以百万计的人。我们认为有巨大的潜力为这种类型的治疗策略针对线粒体功能障碍提供好处,从而产生重大的社会影响。与病人一起工作多年居住与视觉和神经障碍是一种特权在治疗中发挥作用,总有一天会帮助许多。”
