基于干细胞的筛查发现潜在的新疗法
与衰老或遗传性疾病相关的视力丧失，如年龄相关性黄斑变性和色素性视网膜炎(RP)，估计影响全球1600万人，通常是由眼睛视网膜色素上皮(RPE)缺陷引起的。RPE负责清除正常视觉过程中产生的废物，当光通过吞噬作用遇到眼睛中的感光细胞时。如果不能通过吞噬作用清除和回收这些废物，最终会导致感光细胞死亡和视力丧失。
最近发表在干细胞报告德国德累斯顿工业大学再生治疗中心的Seba Almedawar博士及其同事使用了诱导多能干细胞(iPSCs)从健康供体和色素性视网膜炎患者的皮肤中提取，以寻找有可能增强RPE吞噬的药物。iPSCs可以被重新编程到任何类型的细胞中，它们被转化为RPE细胞，然后用于1600种FDA批准的药物的高通量筛选(一种自动化的过程，使大规模重复实验成为可能)。因此，研究人员能够识别几种增强RPE培养中吞噬作用的药物。一种被测试的药物，抗生素Ramoplanin，挽救了患有某种遗传形式RP患者的RPE吞噬缺陷。
需要进一步的研究来测试这种药物是否能增强RP动物模型的吞噬作用，如果成功，最终用于人类患者。对更大的文库进行进一步筛选，也可能发现更多有潜力治疗这些导致失明的疾病的化合物。
进一步探索
更多信息:
干细胞报告(2020)。DOI: 10.1016 / j.stemcr.2020.10.013，www.cell.com/stem -细胞reports/fulltext/s2213 - 6711
期刊信息:
干细胞报告
由国际干细胞研究学会提供
引用:基于干细胞的筛选确定了潜在的新治疗方法(2020年11月25日)，检索自2021年5月5日//www.puressens.com/news/2020-11-stem-cell-based-screen-potential-treatments.html
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