对早产儿致命疾病的首次治疗
墨尔本的研究人员发表了一项突破性的研究,将加速治疗重症监护中影响早产儿的一种经常致命的疾病,即坏死性小肠结肠炎(NEC)。
这种情况会引发大面积炎症,导致部分早产婴儿这对在新生儿重症监护室治疗这些婴儿的临床医生来说是一个重大挑战,在过去的50年里,死亡率保持在20%到30%左右。大约三分之一患有NEC的婴儿需要手术,而这些患有手术NEC的婴儿中多达三分之二死亡。
这项新研究揭示了坏死性小肠结肠炎是如何发展的,发现了可能的治疗靶点,并首次确定了新的或现有药物治疗这种疾病的潜力。
这一国际发现,发表于自然通讯,由Claudia Nold副教授(哈德逊研究所)和Marcel Nold教授(莫纳什大学儿科系;ob体育开户网址哈德逊研究所;莫纳什新生儿,莫纳什儿童医院的新生儿学家)。
急需坏死性小肠结肠炎治疗
诺德教授说免疫反应以及引发NEC的炎症,人们知之甚少临床诊断由于治疗选择有限,而且很难在早期阶段诊断出这种疾病,因此管理起来很困难。
“当确定婴儿患有NEC时,婴儿通常处于败血症(广泛的细菌感染)的危急状态,有时还会危及生命的多器官功能衰竭。我们迫切需要一种有针对性的治疗方法,但目前还没有这种治疗方法。”“目前,我们只能为患有NEC的婴儿提供液体和抗生素等基本支持。”
克劳迪娅·诺德教授说:“对许多新生儿学家来说,NEC是一个若隐若现的幽灵,萦绕在新生儿重症监护病房,难以预测。新生儿科医生在保证极早产儿存活方面做得非常出色,但幸存者数量的增加是以坏死性小肠结肠炎等严重疾病发病率上升为代价的。通过大幅提高科学知识关于NEC,我们团队的工作使这种可怕的疾病更容易理解,为科学家和临床医生提供了推动药物开发的工具。”
一目了然
- 研究人员阐明了NEC对免疫系统反之亦然,揭示了靶向NEC治疗的潜在选择。
- 其中一项发现是,在患有NEC的人类婴儿样本中,抗炎免疫调节剂IL-37及其受体受到抑制。
- 在NEC的临床前模型中,IL-37显示出对疾病的保护作用。
- 因此,一种实验室制造的IL-37治疗方法可以为最小的患者提供防止肠道破坏的保护。研究小组现在将进一步研究IL-37,以确定IL-37治疗NEC的时间、剂量和给药途径。
有希望的新疗法即将出现,给婴儿和家庭带来希望
目前,还没有治疗或预防NEC的药物。通过揭示参与疾病进展的信号通路的有价值的新见解,该研究确定了有希望的新药物或重新利用现有治疗方法的机会。
例如,该研究强调了一种新型药物IL-37的潜力,它可以为患有NEC的新生儿重症监护中的婴儿带来实质性的缓解。马塞尔·诺德教授说,过早给早产儿注射IL-37有助于防止过度炎症反应。
诺德教授说:“我们在临床前模型中的数据表明,给患有NEC的婴儿补充IL-37疗法可能会预防或治疗这种疾病。”
“尽管进行了数十年的研究,NEC仍然是新生儿的主要挑战重症监护因其起病隐匿,进展迅速,且缺乏有效治疗。这使得新生儿科医生无力治疗对许多婴儿来说仍然是致命的疾病,对幸存者来说是严重致残的疾病。”
“我们建议IL-37和其他策略可以为我们最小的患者提供急需的治疗,以保护他们免受不断逼近的NEC幽灵的影响,”他说。
下一个步骤
研究人员建议,作为开发基于IL-37的治疗方法的下一步,应该检查药物的剂量、时间和给药方式。
注:该研究的第一作者是Steven Cho博士,前哈德逊研究所和莫纳什大学博士生,现任日本北海道大学助理教授。
坏死性小肠结肠炎(NEC)
- 坏死性小肠结肠炎(NEC)是一种严重的疾病,每年在澳大利亚早产的婴儿中有十分之一会面临这种疾病
- 它会导致部分小肠和大肠死亡
- 每1000个活产婴儿中就有1到3个受NEC影响
- 极低出生体重婴儿(<1500克)的发病率上升至11%
- 高达三分之一(20- 30%)的NEC婴儿死亡——这个数字在过去50年里几乎没有变化
- NEC是最常见的死亡原因之一早产儿在15天到60天之间。
- 在nec患者中,20% - 30%的婴儿需要手术,其中高达65%的婴儿无法存活。
- 足月出生但患有先天性心脏病的婴儿也有患NEC的风险。