对大鼠的研究表明，这种脑蛋白质可能是治疗帕金森症的关键

帕金森氏症，一种大脑紊乱症全球1000万人，是由逐渐丧失造成的多巴胺神经元。这些神经元的丧失会导致无意识震颤、僵硬和平衡问题。虽然有药物可以治疗这些症状，但没有药物可以减缓疾病的发展。然而，我们发现了一种大脑蛋白质，可能能够防止多巴胺神经元的丢失。这一发现可能对开发治疗方法很重要。

多年来，科学家们一直在研究使用神经营养因子减缓帕金森病的发展疾病。这些蛋白质通常存在于大脑中，在保护和培育不同类型的神经元方面发挥着重要作用，包括对控制运动至关重要的多巴胺神经元。

1993年，人们发现了一种神经营养因子，叫做胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)保护多巴胺神经元在实验室测试。经过广泛的实验室研究，GDNF显示出了很大的益处，临床试验是在21世纪初开始的。

在这些试验中，GDNF被直接注入帕金森患者的大脑。有前景的结果来自早期试验在该研究中，少数患者全部接受了GDNF治疗。研究人员对使用神经营养因子治疗帕金森氏症的潜力感到兴奋。

但要证明一种治疗是有效的，就必须在临床试验中进行测试。在临床试验中，患者被随机分配接受试验性药物或安慰剂。一个GDNF临床试验已经建立，但不幸的是，它显示了用GDNF治疗大脑没有明显改善帕金森病患者的运动症状与接受安慰剂的患者相比。

尽管试图改善GDNF到大脑的传递，2019年的一项GDNF安慰剂对照临床试验仍然产生令人失望的结果。这对帕金森氏症患者群体是一个巨大的打击，并导致研究人员质疑神经营养因子的潜在好处。

但我们的研究发现了另一种名为GDF5的神经营养因子的潜力。这神经营养因子与GDNF有关，但它以不同的方式对多巴胺神经元产生影响。GDF5在多巴胺神经元的正常发育和功能中起着重要作用。我们的实验室研究研究表明，GDF5对这些神经元有保护作用，其作用与GDNF的作用一样强大。

我们的最近的研究，发表在该杂志上大脑该研究发现GDF5在帕金森大鼠模型中具有有益作用，而GDNF此前已被证明无效。这种特殊的大鼠模型让我们比早期研究中使用的gdnf大鼠模型更接近人类帕金森病，这也导致了临床试验获得批准。

在我们的研究中，我们在大脑中注入过量的α -synuclein(一种被认为与帕金森氏症有关的蛋白质)来复制帕金森氏症。然后我们将产生人类GDF5蛋白的基因送入大脑。六个月后，我们计算了大脑中多巴胺神经元的数量。我们发现，未治疗组约有40-50%的多巴胺神经元死亡，而GDF5治疗组没有出现这种情况。我们还发现GDF5增加了大脑中多巴胺的数量。我们的下一步是研究在疾病的哪个阶段最好将GDF5输送到大脑以减缓疾病的进展。

研究人员提出的解释GDNF临床试验失败的一个原因是叫做RET的蛋白质可能被摧毁在大脑当一个人患上帕金森氏症GDNF作用于多巴胺神经元需要RET。我们的研究还发现，GDF5作用于多巴胺神经元所需的细胞成分并没有被帕金森氏病破坏。

我们最重要的发现是GDF5具有保护作用多巴胺神经元在最著名的帕金森病实验室模型中，GDF5发挥作用所需的细胞成分并没有被帕金森病破坏。这些都是非常有希望的结果，这意味着专注于神经营养因子的帕金森病新疗法的研究应该继续下去。

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