AL淀粉样变的新疗法有待公布

SWOG癌症研究网络(SWOG Cancer Research Network)是一个由美国国家癌症研究所(NCI)资助的癌症临床试验小组，由美国国家卫生研究院(National Institutes of Health)下属的国家癌症研究所(NCI)资助。该研究结果将在12月5日至8日举行的2020年美国血液学学会(ASH)年会上公布。

AL淀粉样变是一种罕见的疾病，每年在美国诊断约4,500例。像它的癌症表兄弟一样，多发性骨髓瘤，Al淀粉样症涉及浆细胞在这种情况下，导致它们产生在组织和器官中产生的异常蛋白质纤维，导致重要器官功能障碍，失败和死亡。许多用于多种骨髓瘤的药物也适用于Al淀粉样症的人。然而，许多Al淀粉样蛋白病患者在初始治疗后看到他们的疾病返回，创造了新的治疗选择。扫战团队希望将Isatuximab置于测试中的测试，这些难治性难治患者。

Emma Scott医学博士是葛兰素史克制药公司的医学主任，也是俄勒冈健康与科学大学(OHSU)血液学和医学肿瘤学部门的兼职副教授，她在OHSU全职工作的同时设计了II期试验。这项试验现在由耶鲁癌症中心的泰瑞·帕克医学博士和波士顿医学中心的Vaishali Sanchorawala医学博士领导。这项名为S1702的试验招募了来自32家医院和诊所的43名患者。所有患者都曾接受AL淀粉样变性治疗，其中35人符合接受研究药物的条件。患者每周静脉注射isatuximab，一个28天的周期，然后每隔一周注射一次，多达24个周期。中位治疗时间约为12个月。

研究人员的主要目标是确定患者的血液学反应——血细胞计数可以作为治疗效果的良好指标。在S1702服用isatuximab的35例患者中，总有效率为77%。35例患者中，1例患者的血液系统完全缓解，19例患者的部分缓解非常好，7例患者的部分缓解。

帕克说：“这对已经治疗的患者令人振奋的是，为已经治疗的Al淀粉样症病患者进行治疗，谁正在寻找另一个更有效的待遇。”“这是对这种疾病人口中的Isatuximab的第一次研究，如果III期的研究证实我们的结果，我们为这种罕见疾病患者开辟了另一种治疗选择。”

SWOG团队还收集了重要的安全信息。总体而言，35例患者中有19例停止治疗，最常见的原因是不良事件、疾病进展、不良反应和与COVID-19相关的担忧。最常见的药物相关副作用通常是轻微的。其中包括17名患者(49%服用该研究药物的患者)的输液相关反应，以及贫血和淋巴细胞减少。总的来说，研究人员发现了一个良好的安全概况，两者相似单克隆抗体AL淀粉样变。

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