“转型”囊性纤维化药物在新审查中突出的好处

利物浦大学研究人员的新系统审查突出了三重组合治疗对囊性纤维化（CF）的福祉的积极影响。

2020年8月，欧盟委员会正式授予Kaftrio的许可，这是第一个三重联合治疗来解决CF的潜在原因。结合Elexacaftor，Tezacaftor和Ivacaftor的治疗现已在NHS上提供，为众多携带CF的成千上万的人提供了希望。

超过80％的人囊性纤维化至少有一个缺陷遗传变体F508del的副本。在英格兰，KAFTRIO可以向12岁及以上的人开门，F508del突变的两个副本，或F508del的一份副本和一个“最小函数突变”的一份副本。

在一个新的Cochrane图书馆审查，研究人员研究了不同的药物（或药物组合），用于纠正F508del突变，包括第一次来自三项KaftroiO试验的数据。

他们看着19个随机对照试验，包括在全球2959名与会者之间的单一治疗，双重治疗和三重治疗方法，并评估了对患有CF的人类重要的影响，如生存，生活质量，肺功能和安全。

该团队发现，对于12岁或以上的CF的人，有高质量的证据表明，六个月后，与药物的三倍治疗Elexacafeor，Tezacafeor和​​Ivacafeoder提高了生活质量和肺功能的质量（与少量副作用）。然而，儿童（12岁以下）和具有更严重呼吸功能的人以及进一步的长期安全监测，还需要进一步试验。

凯文南部教授领导了审查，并参与了30多年的CF儿童。

他说：“他说：”与团队合作以产生这一全面审查，这清楚地识别了这一点好的影响三重疗法对CF的人们在福利上。

“试验中确定的福利将被证明是转型的年轻人与CF，谁现在可以专注于保持健康，因为他们通过成年生活。

“审查得出结论，患有一个或两个F508del基因变体的CF人员将受益于这种干预。在一些国家，具有此基因变体的人无法访问这一重要的新人治疗由于资金和监管问题，这代表了需要解决的重要不平等。“

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