无人居剧的AAV基因转移载体生物分布

使用新方法可以在非人的灵长脂蛋白中测量腺相关病毒（AAV）基因转移载体的生物分布。该方法在给药后1至72小时量化全体和器官特异性AAV衣壳。研究设计和结果显示在同行评审期刊中人类基因治疗。

Aav衣壳用I-124标记，并使用两种给药途径递送：静脉内并直接进入脑脊液（CSF）。通过在AAV给药后的1,24,48和72小时的定量正电子发射断层扫描（PET）测量生物分布。比较了两个AAV Vectors-AAVRSH.10和AAV9-are。

“静脉内给药后，两种载体以类似的方式表现，主要分布于肝脏和较小程度的心脏。脑子中没有检测到大脑中的显着水平。静脉内施用的两种载体也分布于椎骨，”罗纳德晶体，威尔康奈尔医学院，以及共同园。大约50％的分散在整个身体中，部分是骨骼肌。

在施用CSF后，标记的衣壳的半衰期约为10小时，表明慢慢扩散到大脑中的可能性。

与幼稚动物相比，在具有预先存在的免疫的动物中，生物分布增加了10倍的生物分布。

“宠物成像是一种追踪生物分布的强大工具，这是影响基因治疗安全性和疗效的关键性质，”据主编人类基因治疗Terence R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授，Provost，以及Massachusetts Medical School大学的行政副校长。

---

---