无人居剧的AAV基因转移载体生物分布
![Credit: Pixabay/CC0 Public Domain 基因](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2021/gene.jpg)
使用新方法可以在非人的灵长脂蛋白中测量腺相关病毒(AAV)基因转移载体的生物分布。该方法在给药后1至72小时量化全体和器官特异性AAV衣壳。研究设计和结果显示在同行评审期刊中人类基因治疗。
Aav衣壳用I-124标记,并使用两种给药途径递送:静脉内并直接进入脑脊液(CSF)。通过在AAV给药后的1,24,48和72小时的定量正电子发射断层扫描(PET)测量生物分布。比较了两个AAV Vectors-AAVRSH.10和AAV9-are。
“静脉内给药后,两种载体以类似的方式表现,主要分布于肝脏和较小程度的心脏。脑子中没有检测到大脑中的显着水平。静脉内施用的两种载体也分布于椎骨,”罗纳德晶体,威尔康奈尔医学院,以及共同园。大约50%的分散在整个身体中,部分是骨骼肌。
在施用CSF后,标记的衣壳的半衰期约为10小时,表明慢慢扩散到大脑中的可能性。
与幼稚动物相比,在具有预先存在的免疫的动物中,生物分布增加了10倍的生物分布。
“宠物成像是一种追踪生物分布的强大工具,这是影响基因治疗安全性和疗效的关键性质,”据主编人类基因治疗Terence R. Flotte,MD,Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授,Provost,以及Massachusetts Medical School大学的行政副校长。
进一步探索
用户评论