希望有稀有心脏病的儿童：新的干细胞疗法拯救这一天

扩张的心肌病（DCM）是由心肌弱化引起的条件，影响心室（心脏中的腔室，在身体周围地将血液推入身体）。如果允许未经检查进展，DCM可以导致心力衰竭和死亡，特别是在儿童中。目前唯一的治疗方法是一种心脏移植，这伴随着自己的挑战：漫长的等待时间来确保适当的捐赠者心脏，器官排斥，长期住院和恢复时间等的可能性。

近几十年来，干细胞已成为再生医学的基石，允许医疗专业人员治疗受损的器官并扭转了以前认为不可撤销的几种疾病的过程。科学家们已经转向了心脏晶体衍生的细胞（CDC），一种已知的一种心脏干细胞有益效果在成人的痛苦中具体心条件。通过发展(分化)成心脏组织，疾病控制中心可以逆转疾病造成的损害。然而，人们对它们的安全性和对儿童的治疗益处知之甚少。

为了解决这个问题，hideasa Oh教授领导了一个由日本冈山大学跨部门科学家组成的团队，启动了对患有DCM儿童的这种疗法进行评估的第一步。发表在科学翻译医学，该团队不仅展示了CDC在DCM中补充受损组织方面的有效性，而且还揭示了这种情况。哦教授解释了动机，“自2001年以来，我一直在致力于心脏再生治疗。在本研究中，我的团队和我评估了使用CDC在儿童中治疗DCM的安全性和有效性。”

测试新药物或治疗时，任何试验的第一步是使用与人类类似的动物模型，这向我们展示了治疗是安全的，具有预期的效果。因此，首先，研究人员在猪中测试了这种方法，诱导了类似DCM的心脏症状，并用不同剂量的CDC或安慰剂治疗它们。在给予干细胞治疗的那些中，科学家们注意到心脏功能的快速改善。心肌增厚，允许更多的血液泵送身体。这有效地扭转了猪心中引起的损害，这是一个令人鼓舞的结果，导致他们进展到小，控制人类试验。

他们的第1阶段审判涉及五个年轻患者患有DCM。由于临床前，科学家们现在更好地了解合适剂量的CDC，给予他们的年轻患者审判在动物。注射后一年后，患者没有症状的迹象表明治疗中的严重副作用，但最重要的是，令人鼓舞的心脏功能迹象。作者谨慎：根据他们研究的小人口大小，他们无法建立强烈的结论。然而，他们对CDC治疗感到满意，以对更大的临床试验进行足够安全有效。正如哦哦，“我们打算将这些结果移到随机阶段2试验中，以获得日本这项治疗的药物批准。”

另一个重要发现是CDC实际上导致改善心功能的机制。实际上，他们的分析显示，移植的细胞分泌分泌叫做外部的小囊泡，其富含称为MicroRNA的蛋白质，该蛋白质引发了整个分子相互作用的级联。这些富集的外泌体具有两种效果。首先，它阻断伤害诱导的细胞对心脏组织的进一步造成伤害。其次，它会诱导分化干细胞进入全功能性心脏细胞（心肌细胞），开始再生过程。这产生希望仅注射这些外来物可能足以逆转患者的这种心脏损伤，首先绕过对CDC的需求。

回顾他们的研究，科学家们希望一个第2阶段审判将确认他们的怀疑，这对未来的患者来说意味着什么。前瞻性移植患者有时等待捐助者的捐助者变得可用。这种类型的疗法可以让它们实现相对正常的生命，甚至阻止尚未达到如此关键阶段的患者的移植的需要。

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