基因组编辑以治疗人类视网膜变性
基因编辑疗法，包括CRISPR-CAS系统，提供纠正突变的潜力，导致遗传性视网膜退化，是失明的主要原因。基因编辑的技术进步，持续的安全问题和克服这些挑战的策略在同行评审期刊中突出了人类基因治疗。
“目前，该领域正在快速发展，许多相互竞争的基因编辑策略，包括等位基因特异性敲除、碱基编辑、原始编辑和RNA编辑，正在研究中。每一种都提供了对目标编辑效率和目标外风险的不同平衡，”牛津大学的薛kanmin和合著者说。“在人类视网膜组织、类器官和体内测试这些新开发的CRISPR技术，将有助于突出未来治疗遗传性视网膜疾病最可行的治疗方法。”
这篇文章描述了基于CRISPR-Cas的基因组编辑的快速发展领域和目前扩展CRISPR-Cas9功能的策略，还介绍了表观遗传编辑、视网膜基因编辑的风险，以及控制Cas9活性和提高安全性的方法。
“眼睛是在体内的理想目标基因编辑。薛博士的评论对目前的技术状况提供了一个极好的概述，”《科学》杂志总编说人类基因治疗Terence R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授，Provost，以及Massachusetts Medical School大学的行政副校长。
更多信息:Camasamudram Vijayasarathy等，X型视网膜肠伞（RS1-/ Y）视网膜遗传救援诱导AAV8-RS1基因转移后视网膜小胶质炎症状态的静态，并鉴定视网膜恢复的基因网络，人类基因治疗（2020）。DOI: 10.1089 / hum.2020.213
期刊信息:
人类基因治疗
由...提供玛丽安利伯特公司
引用:治疗人类视网膜变性的基因组编辑(2021年，1月20日)于2021年4月16日从//www.puressens.com/news/2021-01-genome-human-retinal-degeneration.html获得
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