科学家发现了治疗罕见但致命的神经系统疾病的新途径

使用流行的实验室模型的线虫研究秀丽隐杆线虫，已经揭示了一种可能的治疗途径，可用于罕见但致命的疾病，其中儿童出生而没有能力自行制造钼辅助因子（Moco）。

尽管鲜为人知，但Moco对生活至关重要，到目前为止，它非常困难地稳定地分离了实验室中的这种化合物，从而阻止了其用作治疗补充剂。这项新作品出现在基因与发展，揭示了基因设计为MOCO缺陷的线虫可以吸收附着在几种类型的蛋白质上的Moco。这表明这种蛋白质MOCO复合物可以用作人们的MOCO缺乏症的治疗方法。

出生的儿童患有突变，使他们无法综合Moco遭受致命的神经和发育缺陷。提供补充MOCO可能会扭转这些破坏性的症状。这项工作暗示了提供这种基本辅助因子的潜在新途径。

研究人员进行了研究秀丽隐杆线该设计的是不足以使其制作Moco的能力。像人类一样秀丽隐杆线不足的Moco在开发的早期就死了。然而，线虫也可以从饮食中摄取Moco，这是一种与维生素一样的补充过程。研究人员发现，蠕虫可以作为一系列纯化的Moco蛋白质复合物吸收Moco。其中包括与细菌，面包霉，绿藻和牛奶的蛋白质配合物。摄入这些复合物可节省Moco缺陷蠕虫。

此外，他们证明了Moco蛋白质复合物非常稳定，这表明可以将它们作为患有MOCO缺乏症的儿童的补充。

“我们测试了四种蛋白质，这四种在我们的线虫模型。这非常令人鼓舞，”马萨诸塞州综合医院（MGH）分子生物学系的调查员库尔特·沃诺夫（Kurt Warnhoff）博士说，“我们不想夸大我们的发现，尤其是在他们的研究结果。与患者有关，但我们对这项工作的治疗和基本意义感到非常兴奋。”

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