研究宣布成功intra-neuronal抗体交付没有病毒载体

CytoDel, Inc .是一家私人公司,今天宣布出版的临床前数据公司的主要产品,111年表示细胞,在同行评议的杂志,科学转化医学。

表示细胞111年构思、表达和纯化实验室的康斯坦丁·Ichtchenko,博士,纽约大学格罗斯曼医学院生物化学与分子药理学研究的首席研究员,这是支持由国家过敏症和传染病研究所(NIAID),一个部门的国家健康研究所(NIH)。

基于Ichtchenko博士的假说,即C1ad运载工具之前报道可以用来运输治疗蛋白质进入神经细胞溶质,Ichtchenko博士领导的研究人员开发和测试一个潜在的治疗肉毒中毒基于细胞内抑制肉毒毒素亚型A1轻链metalloprotease (LC / A1)。这项研究的主要目的是开发和测试一个post-symptomatic肉毒中毒的解药,可以挽救症状受到致命剂量的动物肉毒毒素。体外治疗机制的验证后,功效进行了研究在老鼠中,豚鼠和猕猴。

研究表明,组成的精密biotherapeutic function-blocking单域抗体(sdAb;B8)货物融合C1ad运载工具(111年形成B8C1ad或表示细胞)可以输入神经元和保护SNARE蛋白通过抑制LC / A1原位催化活性。Post-symptomatic B8C1ad管理产生解毒的救援在老鼠身上,豚鼠致命的中毒后,非人类的灵长类动物的挑战。

根据该研究的作者,“C1ad分子交付平台的灵活性提供了几个优势的快速生成新的神经障碍的治疗方法。特别是,LC的突触前定位表明这种治疗方法会特别有效的治疗synaptopathies涉及活跃区蛋白质。事实上,这个平台可以有效地重定向到其他蛋白质目标替换或添加单域抗体或其他蛋白质半个。”

研究得出结论,“这些数据表明,无毒的肉毒毒素衍生物可以被用来提供治疗性蛋白质半个神经元胞浆的绑定和中和细胞内目标在实验模型。这个平台可以让交付的普遍性的抗体和其他蛋白质疗法前所未有的intraneuronal目标。”

“这是一个具有里程碑意义的研究将致命的肉毒杆菌神经毒素的力量转化为治疗。将使用的方法肉毒杆菌毒素进入一种特洛伊木马交付货物到神经元为未来的药物开发方面具有巨大潜力,”托马斯·c·Sudhof指出,医学博士教授在医学院的分子和细胞生理学,神经学,斯坦福大学精神病学和行为科学,2013年诺贝尔奖得主在生理学或医学奖,霍华德休斯医学研究所研究员,CytoDel科学顾问委员会主席。

“我们很高兴有这些数据在备受尊敬的同行评议的杂志上发表,因为他们代表了经过多年的研究找到一个解决方案的意图有效治疗肉毒毒素武器化。重要的是,这些开创性的数据是研究人员的努力的结果从许多著名的机构包括纽约大学格罗斯曼医学院的塔夫茨大学转化医学中心和美国陆军医学研究所化学防御,没有他们的辛勤工作和奉献这一成就是不可能的,”菲利普说a乐队,博士,研究部门的教授整形手术、生物化学和分子药理学,格罗斯曼纽约大学医学院的合作发明者,CytoDel的联合创始人和首席执行官。ob欧宝直播nba

“这些研究表明,表示细胞111不仅可以解毒剂肉毒毒素,但他们证明分子的普遍性车辆安全有效地在三个不同的物种提供功能性抗体神经元通过病毒性的内部机制。这是一个特别令人振奋的突破,因为没有其他实验室以前的神经元内灭活一种病原体,它们无法访问标准的抗体。这一成就的发展打开了一扇大门的新方法治疗多种神经系统疾病,”乐队博士补充说。

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