研究人员使用CRISPR建立首发急性骨髓白血病进展

伊坎医学院在西奈山（Icahn Mount Sinai）领导的研究小组建立了第一个蜂窝模型，以描绘急性髓性白血病（AML）的演变，从早期到后期阶段。通过使用基因编辑技术来改变制造细胞恶性的基因，该团队能够识别潜在的早期疾病阶段治疗目标。该研究报告了在杂志中细胞干细胞二月里。

治疗目标不仅适用于AML，而且可以适用血癌骨髓增生症综合征和克隆血液血症，其通常是预期血症状况。

“我们基本上由划伤一个表征的白血病模型构建分子变化这种疾病的进展，并使我们允许我们在其发展中确定最早的事件，这些事件可以治疗目标，“伊纳奈山山台山，初学科学副教授，高级作者义科医院副教授研究。“通过创建第一个蜂窝模型来跟踪人白血病的演变，我们相信我们对解开这种疾病的细胞生物学进行了重要一步。我们已经确定了在疾病过程中早期发生的分子脆弱性，这可能导致对过去令人难以捉摸的AML-GOAL的生物标志物和新的治疗方法，这些目标已经证明是如此令人难以置信地对医学。“

AML是血液和骨髓的癌症，在制作血细胞内的骨骼内的海绵组织。该疾病，主要影响白细胞，是成人中最常见的白血病之一，每年在美国每年有超过20,000个新诊断的病例。虽然近年来，近年来，靶向疾病的几种新药已经缺乏显着改变患者结果或生存。

通过通过CRISPR介导的基因编辑引入特异性白血病导致基因突变，确定了ICAHN Mount Sinai研究人员，以更好地了解白血病演化的连续阶段。CRISPR是一个强大的工具，使团队能够改变诱导多能干中的DNA序列细胞（IPSCS）以产生越来越多的突变基因的模型，该突变的基因显示出对应于骨髓疾病中的人类对应物的渐进恶性特征。CRISPR基因编辑使用CAS9，一种用作一对分子剪​​刀的酶，其具有切割DNA链的能力。通过使用这些工具，研究人员能够将正常细胞的逐步转换重新延长到恶性的工具中。

“CRISPR / CAS9和IPSC技术为我们提供了独特的机会，以表征在AML阶段之间的过渡潜在的变化，以及利用这些变化的模式以确定目标基因为了提前干预，“Papapetrou博士解释道。

具体而言，研究人员发现，炎症和先天免疫途径构成了这种早期靶标，并证明了这些途径的抑制剂，在血液癌症和免疫相关疾病中试验的疗法可能是AML和AML的治疗方式骨髓增生异常综合症。

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