新的建议旨在消除骨髓瘤试验中的种族偏见

来自Dana-Farber癌症研究所、美国食品和药物管理局(FDA)和美国癌症研究协会(AACR)的研究人员发布了旨在解决非裔美国人在多发性骨髓瘤(MM)临床试验中代表性不足的建议。这是一种血液癌症，在白人中是两倍的致命。

该倡议，今天在AACR期刊上发表血癌发现，是设计的“路线图”骨髓瘤临床试用消除种族偏见通过纳入更多的非裔美国患者，以及从非裔美国患者的医疗记录中收集“真实世界”的数据。通过这个由FDA和AACR发起的联合研讨会，一群研究人员，医生，患者，统计学家制药行业和监管机构审查了现有问题，目的是提高非洲裔美国人疗法的有效性。

多种骨髓瘤每年诊断为大约30,000人，导致超过12,500人死亡。非洲裔美国人的两倍多，白人的患者可诊断为每10万人的骨髓瘤-15.9患者，而且从疾病中死于5.6与白人为每10万人的骨髓瘤死亡人数。

虽然这种疾病目前还不能治愈，但近年来一系列新的治疗方法普遍改善了骨髓瘤患者的预后。然而，令人担忧的是，来自大型多发性骨髓瘤临床试验的数据显示，在最近10年期间，非裔美国人的入学率下降了3.5%，更重要的是，大多数种族和少数民族患者参加了没有使用新药物的试验。Dana-Farber癌症研究所的Kenneth C. Anderson医学博士说:“在非裔美国人身上没有其他群体那么大的进展。”他是这项研究的通讯作者，也是Lebow骨髓瘤治疗研究所和Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心的项目主任。“非裔美国人参加多发性骨髓瘤新药物或治疗临床试验的人数非常低。当他们登记时，他们使用新疗法治疗的结果与其他患者相同，甚至更好，”他说。

非洲裔美国人包含20％的患有骨髓瘤的人，但2003年至2017年间，只有4.5％的新药物和骨髓瘤的生物许可证申请是非洲裔美国人。这种差异提出了担心治疗性临床试验的发现可能对非洲裔美国人可能并不完全有效，因为非洲裔美国和白色骨髓瘤患者之间发现的基本遗传和生物学差异。

来自华盛顿州华盛顿州的2020年2月2020年的新建议。由妮可戈尔利，MD和Lola Fashoyin-Aje MD，来自FDA的MPH，以及安德森，谁领导监管科学与政策小组委员会AACR。本集团建议批准制造商正在寻求批准的药物临床试验的许多变化。它们包括：

• 尽可能拓宽资格标准。例如，研究患有高血压和肾病等病症的患者的研究标准可能不成比例地排除非洲裔美国人。包括这些患者可以允许研究人员收集种族和民族群体的更多数据。
• 要求试验发起者完成多样性研究计划，为招收不同的参与者设定目标。
• 任命多样性官员，协助试验设计和招聘。试验设计应包括疾病亚型和非洲裔美国人最常见过的特征。参与研讨会的患者和患者倡导者强烈支持多样性官员的建议“确定支持非洲裔美国人参与临床试验的战略”。建议强调，多样性官员的存在“将持有研究人员和行业责任进行更具患者和患者为中心的试验”。

其他建议有关在审批期后收集临床试验数据。在药物进入临床用途后进行的研究可以在安全性和功效方面识别种族和民族群体之间的差异。

这些建议还寻求通过指导利益攸关方制定战略，克服临床、社会和社会经济方面的障碍来增加多样性。

安德森强调骨髓瘤患者参与制定建议的研讨会的重要性。

他说：“我们的患者真的是这种合作努力的灵感和英雄，以消除临床试验中的种族差异的辉煌问题。”“如果我们可以制作临床试验更包容和代表现实世界患者，我们不仅可以加强非洲裔美国患者的参与，还可以更广泛地为新药发展提供范式。“

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