als神经元损伤与新化合物相反

西北大学科学家已经确定了第一种化合物，消除了患病的上部运动神经元的持续退化，并且是ALS（肌萎缩侧面硬化症）的关键贡献者，迅速和致命的神经变性疾病，使其受害者瘫痪。

除了als，上部发动机神经元变性还导致其他运动神经元疾病，如遗传性痉挛性截瘫（HSP）和初级侧向硬化（PLS）。

在Als，在大脑中运动引发神经细胞（上电机神经元）和肌肉控制神经细胞在里面脊髓（下电机神经元） 死。这种疾病导致迅速进展瘫痪和死亡。

到目前为止，ALS的脑成分没有药物或治疗，也没有针对HSP和PLS患者的药物。

“即使是上电机神经元负责对运动的启动和调制，他们的退化是ALS的早期活动，到目前为止没有治疗选择改善健康，“西北大学Feinberg学院神经内科副教授的高级作者Hande Ozdinler药。“我们已经确定了第一种改善患病的上部运动神经元健康的化合物。”

这项研究将发表在临床和翻译医学2月23日。

Ozdinler在研究作者Richard B. Silverman，西北帕特里克G. Ryan / Aon教授的研究作者Richard B. Silverman。

在Silverman鉴定化合物，Nu-9，在他的实验室中发育了其减少的能力之后，该研究是启动的蛋白质在临界细胞系中误用。该化合物没有毒性并穿过血脑屏障。

Nu-9化合物解决了两种重要因素，导致上部运动神经元在ALS中患病：蛋白质在细胞内部粘附和蛋白质块。蛋白质以独特的方式折叠起来;当它们被误用它们对神经元有毒。有时蛋白质在细胞内聚集并导致病理到TDP-43蛋白病理学中。这发生在所有ALS患者脑中约90％的患者中，并且是神经变性中最常见的问题之一。

该研究团队开始调查NU-9是否能够帮助修复由于ALS中蛋白质不折叠的蛋白质不折叠而变得患病的上部运动神经元。小鼠的结果是阳性的。科学家接下来进行了实验，揭示了患病的上部运动神经元如何以及为何恢复健康。

新化合物恢复神经元以强大的健康

在施用Nu-9后，线粒体（细胞的能量生产者）和内质网（细胞的蛋白质生产者）开始重新获得其健康和完整性，导致神经元健康改善。上电机神经元更完整，它们的细胞体积较大，树枝状物没有填充孔。他们停止退化，因为患病的神经元在Nu-9治疗60天后与健康对照神经元相似。

举办人的指挥官

“改善脑神经元的健康对ALS和其他人都很重要运动神经元疾病，“奥兹迪诺勒说。

上部电机神经元是大脑的指挥官，在运动中。他们将大脑投入到脊髓目标，以启动自愿运动。这些神经元的变性损害了从大脑到脊髓的连接，并导致患者的瘫痪。

下电动机神经元与肌肉直接连接，承包肌肉执行运动。因此，下电动机神经元活性部分由上运动神经元控制。

奥兹尼诺勒及其同事现在将在启动1期临床试验之前完成更详细的毒理学和药代动力学研究。

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