CAR - t细胞治疗在多发性骨髓瘤患者中产生持久的缓解

一项国际临床试验发现，CAR - t细胞治疗在治疗多发性骨髓瘤方面取得了重大进展，对那些之前使用过几种治疗方法的复发患者产生了深刻而持续的缓解。

今天在网上发布的一项研究中新英格兰医学杂志，试用领导者报告称，近75％的参与者对治疗作出反应，称为IDECABTAGENE vceaucel（IDE-CEL），其中三分之一具有完整的响应，或者癌症所有迹象的消失。根据调查员，这些速率和响应的持续时间明显优于当前可用疗法的目前可用疗法产生的疗法。

根据这些结果，已提交申请，以批准IDE-CEL作为复发或治疗抗性患者的标准治疗骨髓瘤。预计将于2021年3月底预计申请的决定。

“尽管多发性骨髓瘤的治疗取得了许多进展，但复发是常见的。在接受标准治疗后病情持续恶化的患者有相对较少的治疗选择提供高应答率，”领导该试验的Dana-Farber癌症研究所的Nikhil Munshi医学博士说。“这项试验的结果代表了这种疾病治疗的一个真正的转折点。在我治疗骨髓瘤的30年里，我没有看到任何其他疗法对这组患者如此有效。”

多发性骨髓瘤是血浆癌症细胞,这是白细胞负责制造抗体来抵抗入侵的细菌。美国每年约有3.5万人被诊断出患有这种疾病，成为成人中第二大常见血癌。在非裔美国人中，它是最常见的血癌。

骨髓瘤的标准治疗包括三个主要类别的治疗:免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂(阻断细胞中蛋白质降解结构的作用)和抗cd38抗体。用尽这些方法的患者迫切需要更好的治疗。

与所有汽车T细胞疗法一样，IDE-CEL通过收集患者的免疫系统T细胞进行并遗传修饰它们以表达癌细胞上蛋白质的受体。送回患者，汽车T细胞锁定在肿瘤细胞上并摧毁它们。

idec -cel的靶点是骨髓瘤细胞上的一种名为b细胞成熟抗原(BCMA)的蛋白质。BCMA作为骨髓瘤的治疗靶点有几个优势，Munshi解释说:它只在浆细胞上表达，特别是在浆细胞转化的骨髓瘤细胞上大量表达;BCMA对骨髓瘤细胞的生长和存活具有重要意义;它在几乎所有的患者中都有表达。

在审判中，一期研究被称为Karmma，128例活性骨髓瘤患者在接受至少三个先前治疗后用单一剂量的IDE-CEL（不同剂量在不同患者中进行）。在13.3个月的中位随访中，73％的患者的反应 - 他们的癌症的可衡量减少 - 33％的响应或更好。在后一组内，79％没有可检测的骨髓瘤。这中位无进展生存- 治疗后的时间长度，疾病没有恶化 - 是8-9个月。一些患者在治疗后未复发超过两年。

这些结果优于那些通过标准治疗多发性复发骨髓瘤。selinexor、panobinostat和isatuximab等药物的应答率为25-30%，无进展生存期为3-4个月。

治疗最常见的副作用是血细胞计数低和细胞因子释放综合征，这是CAR - t细胞治疗后免疫系统产生强烈炎症反应的常见后续反应。临床医生已经开发出有效的治疗方法。

IDE-CEL在经过几种以前治疗的患者的成功促使调查人员在疾病早期阶段的患者中发射治疗的试验。

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