鉴定的儿童癌症神经母细胞瘤的新药物靶标

迄今为止，对儿童癌症——神经母细胞瘤进行的最大的单细胞研究回答了有关该疾病起源的重要问题。来自威康桑格研究所、大奥蒙德街医院(GOSH)和公主Máxima儿童肿瘤学中心的研究人员发现，所有神经母细胞瘤都起源于一种叫做交感细胞的单一类型的胚胎细胞。

今天发表的研究科学推进该研究旨在了解为什么成神经细胞瘤的严重程度不等，有些容易治疗，而另一些5年生存率相对较低。所有神经母细胞瘤都来自于交感细胞这一事实使它们成为了吸引人的药物靶点，因为这些细胞孩子诞生后只存在于肿瘤中。

成神经细胞瘤是一种罕见的癌症，通常影响五岁以下的儿童。它开始于腹部，通常在肾上腺-肾脏上方产生激素的腺体。神经母细胞瘤的显著之处在于它的严重程度因人而异。在一些儿童中，癌症不经治疗就会消失，而在另一些儿童中，癌症是无情的。成神经细胞瘤的五年生存率是所有儿童癌症中最低的。

这种多样化的展望促使研究人员询问严重程度是否可能是由不同的神经细胞瘤引起的细胞类型在儿童在子宫中发展的不同阶段。这是可以通过单细胞mRNA测序的出现来实现，这是一种高分辨率技术，可以根据所表达的基因识别组织中存在的不同细胞类型单个细胞。

本研究分析了19723个癌细胞的基因表达，并与参考的57972个发育性肾上腺细胞进行了比较，希望能识别神经母细胞瘤产生的细胞类型，并找到新的治疗靶点。

荷兰小儿科肿瘤科学中心公主学士的一名高级作者Jan Molenaar博士说：“尽管神经母细胞瘤的临床行为多样化，但仍有巨大的神经母细胞瘤在所有患者中发现的细胞类型。作为所有神经母细胞瘤的根源的鉴定是对理解这种疾病如何发展的重要步骤，并且希望能够如何治疗它。“

目前，许多癌症治疗都会给患者带来严重的副作用。但近年来，技术的进步加快了药物的开发，使研究人员能够识别健康人体细胞和癌变细胞中特定基因表达等生物过程之间的差异。可以利用这些差异来攻击癌细胞，而不影响病人的健康细胞。

交感细胞是一种儿童出生后通常不会出现的发育细胞类型，它的存在使其成为治疗成神经细胞瘤的一个有希望的药物靶点。

来自Great Ormond Street医院的研究的高级作者Karin Straathof博士说：“神经母细胞瘤是一种不寻常的癌症，因为一些肿瘤在没有干预的情况下解决，但疾病仍然具有任何童年的最低五年生存率之一癌症。本研究填补了我们对神经母细胞瘤细胞的知识和揭示了新型治疗目标的重要差距。我的希望是通过靶向同情细胞，仅在儿童后神经母细胞瘤肿瘤中存在的发育细胞类型来开发新的，更少的侵扰性疗法出生。”

并促进了交感细胞的发现作为根成神经细胞瘤，发育肾上腺的单细胞参考图也将有助于人细胞阿特拉斯项目。该项目旨在创建各种类型人体细胞的综合参考图 - 生命的基本单位 - 作为理解人类健康和诊断，监测和治疗疾病的基础。

该研究的资深作者、来自威康桑格研究所和剑桥大学医院的萨姆·贝哈蒂博士说:“我们的研究显示了观察单个儿童癌细胞的力量，它不仅揭示了一种，而且还揭示了大量新的治疗方法。”这提出了一个令人兴奋的前景，即所有类型的儿童肿瘤的单细胞图谱可能改变我们对儿童的理解癌症。"

---

---