与类固醇相比，药物能使更多的anca相关血管炎患者缓解

一项三期临床试验表明，一种新的药物可以干扰免疫系统中引起炎症的部分，它比糖皮质激素(“类固醇”，如强的松)治疗更有效，可以使anca相关性血管炎(一种导致身体小血管破坏的疾病)患者在一年内保持缓解状态。这项试验背后的研究人员认为，一种避免使用强的松的治疗方法可能会显著减少患者所经历的许多副作用。这些结果发表在新英格兰医学杂志今天。

“这是一种全新的治疗自身免疫性疾病的药物，它提供了有益的效果，而不会像糖皮质激素那样产生负面影响强的松宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院风湿病学主任、国际血管炎临床研究联盟主任、医学博士、公共卫生硕士、该试验的共同主要学术研究员Peter A. Merkel说。“重要的是，avacopan似乎能迅速发挥作用，因此可能会防止这种血管炎疾病相关损伤的积累。”

anca相关血管炎是一种疾病，当身体白细胞攻击并摧毁身体小血管．这会影响到身体的许多器官，包括肾脏、肺、神经和其他区域。大约每5万人中就有一人患有这种疾病，其病因尚不确定。如果不治疗，它是致命的，但治疗可以显著提高这种疾病的生存能力。

目前，anca相关血管炎的治疗通常包括使用大剂量的糖皮质激素，如强的松，以抑制破坏血管的炎症。但使用强的松与许多疾病有关严重的副作用例如感染、糖尿病、高血压的风险增加，体重增加白内障和许多其他问题。

为了寻找可能完全消除类固醇的解决方案，Merkel和他的共同主要学术研究员David Jayne医学博士(剑桥大学肾脏学教授)与ChemoCentryx公司合作开发avacopan，用于anca相关的血管炎。潜在的前提是C5a，一种作为“化学引诱剂”的蛋白质炎症细胞，包括中性粒细胞，为阻止anca相关的血管炎提供了极好的机会。

默克尔解释说:“动物模型的有力数据表明，C5a直接参与了anca相关血管炎的病因，但尚未确定。”“这些模型表明，在组织水平上阻断C5a有可能迅速停止这种疾病中至少部分破坏性炎症过程。”

为了验证这一点，临床试验(名为ADVOCATE)招募了331名患者。他们被随机分为两组对照组他们将强的松作为治疗标准;试验组，服用阿瓦科泮。两组患者还接受环磷酰胺(其次是硫唑嘌呤)或利妥昔单抗，这是治疗血管炎的标准药物。使用血管炎试验中的标准工具伯明翰血管炎活动评分(BVAS)来测量每个患者的疾病严重程度，这有助于确定谁已经缓解。

首先，研究人员测量了患者在各自治疗开始26周(半年)后血管炎是否达到缓解。两组患者都达到了相似的缓解率，大约72%的阿瓦科泮治疗组患者达到了缓解，70%的强的松治疗组患者达到了缓解。这表明avacopan的效果和泼尼松一样好。

然而，一年后，研究结果显示，服用avacopan的患者更有可能保持缓解状态。当时，最初接受阿瓦科泮治疗的患者中，66%的病情得到缓解，而接受强的松治疗的患者中，这一比例为55%。

此外，严重的不良事件，如血管炎恶化，严重感染，以及死亡发生在强的松组比阿伐泮组多33%。

Avacopan目前正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的审查，以批准其作为anca相关的治疗药物血管炎．

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