研究人员发现了潜在的革命性的新型药物治疗致命的儿童癌症

每年大约有20名澳大利亚儿童死于不可治愈的脑瘤，弥漫性脑桥神经胶质瘤(DIPG)。诊断为DIPG的平均年龄只有7岁。目前尚无有效的治疗方法，而且几乎所有儿童都死于该病，通常在确诊后一年内死亡。

2021年2月12日发表在著名杂志《自然通讯，揭示了一个潜在的革命药品肿瘤的组合动物研究和世界上第一个三维模型 - 是“在消除时的表现良好”癌细胞来自儿童癌症研究所和悉尼儿童医院的首席研究员兼儿科肿瘤学副教授David Ziegler说。

在小鼠模型中临床前测试中，研究人员发现，有希望的药物组合导致小鼠的三分之二的生存，并且药物组合在这些小鼠中完全停止了这些高度侵袭性肿瘤的生长。

重要的是，目前在成人癌症早期试验中的药物治疗是在这种无法治愈的儿童癌症的实验室模型中测试的最有效的治疗方法。治疗是两种药物的组合：二氟甲基胺（DFMO），已建立的药物和AMXT 1501，由氨氧化疗法开发的研究。

DFMO作为一种难以控制的癌症，如神经母细胞瘤(另一种侵袭性儿童癌症)和成人结肠直肠癌的治疗，正越来越受到关注。DFMO通过靶向多胺途径起作用——一个重要的机制允许肿瘤细胞成长。

副教授Ziegler首次证明了多胺通路对DIPG细胞的生长至关重要。齐格勒和他的团队开发了澳大利亚第一个研究DIPG的项目，使用的是已经去世的孩子父母捐献的肿瘤细胞。在此基础上，他们创建了肿瘤的第一个实验室模型，以测试新药。这些模型已经被用来证明，DIPG可以通过向癌症中注入多胺来绕过DFMO的活性，本质上允许肿瘤在使用DFMO治疗后继续生长。他们现在有了突破性的发现，用一种新的发育药物AMXT 1501治疗，可以有效地阻断多胺进入DIPG癌细胞。

研究发现，AMXT 1501治疗可使DIPG细胞对DFMO重新敏感，导致Ziegler副教授所说的“在动物模型中产生了惊人的反应，生存率显著提高，毒性(副作用)最小”。

Ziegler副教授表示，DIPG中药物组合的临床试验计划今年在儿童癌症研究所和悉尼儿童医院领导的全球研究中的儿童中开始。

澳大利亚DIPG肿瘤数据库于2011年由儿童癌症研究所开始。澳大利亚的第一个DIPG肿瘤数据库允许副教授Ziegler和同事们彻底进入解决这种疾病。“自建立肿瘤银行以来，我们能够在我们的实验室中培养这一非常激进的癌症，以便我们允许我们筛查数百种药物，以找到有效杀死癌细胞的药物。它由于我们能够的这种能力而有效发现我们希望的是第一个有效待遇为了DIPG，”他说。

Rachael Gjorgjijoska是第一个同意在她的女儿Liliana死亡之后捐赠DIPG肿瘤组织，在她的诊断后15个月的父亲丽莲岛死亡。Rachael评论“我们做出了捐赠Liliana的艰难决定肿瘤因为我们想有所作为，没有治疗方法能把莉莉安娜从这种毁灭性的疾病中拯救出来，但如果她癌症细胞帮助提前研究，所以将来有新的儿童治疗，这将是我们小女孩的持久记忆。“

Aminex Therapeutics的创始人、总裁和首席科学官、AMXT 1501的发明者Mark R. Burns博士说:“齐格勒博士和他的团队证明了对抗这种毁灭性疾病的戏剧性结果，这使我们更有动力看到这些研究结果在人类癌症上的重复。我们希望这种治疗能够改变DIPG和其他恶性癌症患者的生活。”

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