研究人员确定两种延迟骨髓癌症的药物

原发性肌纤维化（PMF），一种相对罕见但痛苦的骨髓癌，扰乱了身体的正常生产血细胞通过骨髓中的广泛瘢痕形成。令人遗憾的是，很少有治疗选择，大部分都是姑息性的。唯一的治疗方法是干细胞移植，少数患者有资格。

通过通讯作者Katya Ravid，DSC的波士顿大学医学院（BUSM）研究人员的新研究发现，药物PXS-LOX_1和PXS-LOX_2能够减缓PMF在实验模型中的疾病进展。

据巴斯姆医学和生物化学教授兼波士顿大学生物学教授拉维德说，这些药物之所以独特，是因为它们能够抑制它们的目标，一种被称为赖氨酰化氧这是一种特异性和效力的结合，在以前测试过的药物中未见过。这些最新的发现建立在Ravid和她的团队之前的发现和出版物的基础上，展示了在骨髓导致PMF中观察到的恐慌效果。

用于本研究的三种实验模型：第一个组是正常的，而另外两种具有基因改变，导致他们在其上发展癌症骨骨髓。这药物PXS-LOX_1给了所有三个组。虽然它在正常模型中没有显着变化，但它降低了两个改变的群体中骨髓癌症状的严重程度。在单独的实验中，PXS-LOX_2被赋予正常组，其中一种转基因组。该测试导致正常组没有变化，但癌症症状的严重程度降低了改变模型的变化。

Ravid认为这些发现意义重大，因为它们代表了一种可能的治疗PMF的新途径，因为目前没有可用的药物可以像PXS-LOX_1和PXS-LOX_2那样对抗患病的骨髓基质蛋白。“如果这些药物最终被批准用于人类，它们将有助于减缓癌症的发展，减轻疾病带来的痛苦症状。”

研究人员希望这项研究将有助于开发原发性骨髓纤维化的新治疗方案。基于这项研究，澳大利亚生物技术制药公司启动了1-2期人体临床试验。

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