3月17日，2021年报告

基因治疗克服囊性纤维化的突变问题

By Bob Yirka，Me欧宝娱乐地址dical Xpress

德国多个机构附属的研究人员开发了一种基因治疗，可用于帮助患有囊性纤维化的人。在他们的论文中发表在期刊上自然纳米技术，本集团描述了它们如何开发出一种新的非病毒基因载体，可用于减少囊性纤维化的症状。

囊性纤维化是一种影响外分泌腺的遗传性疾病。它的患者产生异常厚的粘液在身体的各个部位，导致胰腺、肠道和支气管阻塞，经常导致感染，因为其症状出现在生命早期，这种情况通常被称为儿童疾病。目前还没有治愈这种疾病的方法，患有这种疾病的患者由于呼吸道的“黏液”随着时间的推移而显著缩短了寿命。

现有研究表明，CF是由囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因的突变引起的，这导致氯化物通道的问题。在这一新的努力中，研究人员开发了一种非病毒基因载体，它们用于将CFTR的健康拷贝插入上皮细胞的DNA（产生粘液），其恢复了缺陷氯化物通道的功能。研究人员通过通过综合产生的信使RNA使用转座酶进行其作品，所述信使RNA递送以使用吸入剂测试小鼠。

在老鼠身上进行的测试显示，呼吸细胞中CFTR蛋白的表达增加，研究人员指出，这是持久的。总体结果是氯离子通道功能的改善和粘稠粘液的减少，可能导致感染风险的降低和寿命的延长。研究人员指出，他们的工作已经足够深入，可以开始进行临床试验看看这种方法是否也在人类患者中工作。他们还注意到他们的方法可以很好地用于帮助治疗其他罕见的肺病。