动物研究显示，“锌指”基因疗法可能有助于治疗阿尔茨海默氏症

研究人员利用基因工程策略，在一个阿尔茨海默氏症动物模型中，显著降低了tau蛋白的水平。tau蛋白是一种在阿尔茨海默氏症发展过程中积累并缠结在大脑中的关键蛋白质。这一研究结果来自麻省总医院(MGH)和Sangamo治疗公司的研究人员，可能会为患有这种毁灭性疾病的患者带来一种潜在的治疗方法。

如上所述科学的进步，该策略涉及称为锌指蛋白转录因子（ZFP-TFS）的基因调节技术，其是DNA结合蛋白，其可以利用以靶向并影响特定基因的表达。在这种情况下，治疗被设计用来抑制tau蛋白编码基因的表达。患有阿尔茨海默氏症的小鼠接受了一针治疗——使用一种无害的病毒将zfp - tf传递到细胞——直接进入大脑的海马体区域或静脉注射到血管中。zfp - tf处理降低了tau蛋白水平大脑到11个月的50％至80％，最长的时间点研究。重要的是，治疗逆转了动物中存在的阿尔茨海默氏症的一些相关损伤脑细胞。

“这项技术就像我们在看起来一样减少TAU的方式，甚至没有副作用，即使在许多，许多月，以及改善动物大脑中的病理变化，也没有副作用，”高级作家布拉德利·赫曼，MD，博士，博士，他指导了阿尔茨海默病的疾病研究单位，以全面的神经变性疾病研究所。“这表明一项计划向患者提供帮助。”

治疗的简单性使其成为一种特别有吸引力的方法。海曼说:“这是基因调节疗法的单一治疗结果，可以通过血液注射进行。”“虽然这种疗法距离患者还很远——还需要进行更多的开发和安全测试——但这是充满希望和令人兴奋的第一步。”

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