对硬皮病患者重新使用托珠单抗可预防早期肺部疾病

由密歇根医学的硬皮病项目领导的研究发现，tocilizumab，一种fda批准的抗风湿性关节炎的抗炎药，如果在疾病过程中发现足够早，可以预防系统性硬化患者的肺部疾病。

系统性硬化症是一种自身免疫性疾病，是硬皮病最严重的一种形式，使皮肤紧致和增厚。它会影响内部器官和肺部疾病据研究作者、密歇根医学硬皮病项目主任迪尼斯·康纳(Dinesh Khanna)说，硬皮病是导致死亡的主要原因。

“有些人有轻微的肺部疾病;有些人患有危及生命的疾病。肺瘢痕的数量是其中的主要因素健康结果,”Khanna说。“当用于病人在他们的早期疾病过程我们的研究发现，托珠单抗能在48周内保持肺功能。”

如果没有得到诊断和治疗，系统性硬化症患者的肺功能会迅速下降。不幸的是，这种肺病是不可逆的。

Khanna的研究被称为focuSSced试验，是一项3期随机安慰剂对照试验，旨在了解tocilizumab对轻度、中度和重度肺瘢痕患者肺功能保存的影响。

“我们也想了解更多关于谁将从tocilizumab干预中受益最大，”研究作者David Roofeh医学博士说，他是密歇根医学硬皮病项目的新成员。“令人惊讶的是，患者有多少肺瘢痕或者在这个人群中肺的比例是多少并不重要。他们的反应都一样。”

研究团队发现，在210名试验参与者中，tocilizumab治疗48周，与安慰剂相比，稳定了用力肺活量，即用力呼吸时呼出的空气总量。

据Roofeh说，这个测试，FVC测试，是最重要的肺功能测量。

Khanna和Roofeh的研究表明，对于某些系统性硬化症患者来说，消炎药可以阻止或防止不可逆的肺损伤。

FDA也同意，最近刚刚批准tocilizumab用于减缓成年患者肺功能下降的速度系统性硬化病肺间质性疾病然而，还需要更多的研究来更好地了解这种复杂的疾病。

“这组患者是经过精心挑选的，以代表那些具有高度炎症性疾病特征的患者。需要更多的研究来澄清是否其他患者对这种类型的治疗有反应，也许在疾病过程的早期，”Khanna说。“仔细描述哪些患者和疾病因素可以预测反应，这可能有助于改善疾病的结果，比这里研究的选择人群。”

当问到Khanna和Roofeh希望其他什么卫生保健提供者抛开他们的工作，他们的要求很明确:尽早筛查、诊断和治疗患者。

卡纳说:“从历史上看，提供者会等到病人出现疾病迹象时才给他们治疗。”“我希望这些数据表明，在治疗这些患者方面可能出现范式转变，提供早期发现和二级预防的选择，在亚临床状态下识别疾病，而不是晚些时候试图减少临床显著影响疾病。"

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