科学家们使用人类大脑的类器官来测试致命大脑疾病的药物

在建立人类大脑类器官系统来研究克雅氏病(CJD)大约两年后，美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的研究人员进一步开发了该模型，以筛选潜在的CJD治疗药物。来自美国国立卫生研究院(NIH)的国家过敏和传染病研究所(NIAID)的科学家在《科学》杂志上描述了他们的工作科学报告。

人类脑细胞器是人脑细胞的小球，从罂粟种子到豌豆的大小;科学家使用人体皮肤细胞创建它们。克雅氏病(CJD)是一种由感染性朊病毒蛋白引起的致命的神经退行性脑疾病，每年发病几率约为百万分之一。它可能是自发产生的，由体内的遗传突变引起朊病毒基因或者由于感染而产生，例如，从吃污染的肉类产品。在牛粪海绵状脑病之后，在20世纪90年代中期发生了一个值得注意的例子。CJD没有预防或治疗治疗方法。

缺少一种完全人类的克雅氏病模型妨碍了潜在疗法的发现是相当大的障碍。小鼠的研究未能鉴定治疗，然后在患者试用时有效。人体脑器有机体CJD模型承担承诺，可以消除这种屏障。脑器有机体具有类似于人脑组织的组织，结构和电信带系统。因为他们可以生存在一个控制环境几个月到几年，大脑类器官也是研究长时间神经系统疾病的理想选择。大脑类器官被用作研究寨卡病毒感染、阿尔茨海默病和唐氏综合症的模型。

CJD研究在蒙大拿州汉密尔顿的尼亚岩石山实验室进行。科学家测试了戊烷聚硫酸盐（PPS）以确定其潜在的预防和治疗效益。在实验中，PPS治疗将疾病指标减少10倍或更多而不会导致组织死亡。PPS是实验室实验中的基准抗朊病毒化合物，但很少临床使用，因为它需要直接施用大脑。

虽然PPS可以延长患者的生命，但尚未显示它能提高生活质量。然而，利用PPS的抗朊病毒特性和新的人类类器官CJD模型，研究人员可以评估该模型系统在药物发现方面的价值。科学家们表示，人类的类器官模型可以用来筛选可能对预防治疗有用的化合物。这种治疗可用于携带导致CJD的基因突变但尚未出现症状的人，或可能接触过可能导致CJD的传染性朊蛋白的人。该模型被进一步证明在患者被诊断并开始表现出疾病症状后，用于筛选针对既定克雅氏病的药物是有用的。

科学家们正在努力扩大瀑样筛选更多新型药物候选人的模型。他们的目标是为遗传学或不小心暴露的人，以及那些开发散发性疾病的人，找到易患CJD的人的治疗方案。它们是乐观的，随着他们的全面的人类疾病模型，他们现在可以识别有助于患有CJD患者的承诺的化合物。

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