第三代siRNA传输系统使RNAi治疗成为可能

在发表的新研究中细胞研究南京大学张晨宇小组的报告称，“体内自组装小RNA是新一代RNAi疗法。”

RNAi治疗的发展经历了两个主要阶段，直接注射了合成谱系交付用人造车辆;诊所中RNAi的全部治疗潜力也没有意识到。在这项研究中，陈宇张的小组重新编程宿主肝脏与遗传电路将SiRNA的合成和自组装指导为分泌外出。体内组装的siRNA被系统地分布到多个组织或靶向特定组织（例如，脑），诱导在这些组织中诱导有效的靶基因。该策略的治疗价值在各种疾病中证明了从癌症到代谢疾病的各种疾病。总的来说，在体内自组装的siRNA代表下一代RNAi治疗剂，使RNAi治疗可行。

以下是这些发现的科学意义:

1. 体内送货系统缺乏安全有效，仍然是RNAi治疗临床翻译的主要障碍。本研究重新编程了人工遗传电路的哺乳动物的天然循环外科系统，以便于体内分泌siRNA。这策略re-conceptualizes运载工具作为“药物”而不是“制剂”，从而避免了与传统给药技术相关的安全性和效率问题。
2. 大多数人类疾病是由多基因的突变或功能障碍引起的。体内自组装SIRNA的设计提供了串联SIRNA的共同表达和同时沉默多个基因在体内(如胶质瘤中的EGFR和TNC)，从而允许在目的驱动模式下精确控制基因表达。
3. 由于体内自组装的sirna通过循环外泌体传递，可以通过外泌体膜上共同表达组织特异性蛋白标签来实现特异性组织靶向。因此，体内自组装的sirna可以被定向到特定的组织，特别是那些有生物屏障(如血脑屏障)的组织。
4. 本研究首次尝试将遗传电路与本地外循环系统结合，以实现体内基因沉默。自组装的siRNA可以是用于研究体内基因功能的新型基因沉默工具。

“随着这些发现，”陈宇张补充道，“我们认为这项研究对于解决生物医药的紧急话题非常重要，并将对生物医学研究人员和制药行业具有广泛兴趣。”ob欧宝直播nba

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