FDA批准ALS基因治疗试验的研究药物

Apic Bio是一家为罕见遗传病患者开发治疗方案的基因治疗公司，由麻省理工大学医学院的Robert H. Brown Jr.共同创立，宣布FDA批准了其APB-102的临床新药(IND)申请。用于治疗家族性肌萎缩性侧索硬化症常见病因的候选基因疗法。

“apb - 102的临床开发植根于近30年的基因治疗研究证明SOD1基因突变之间的联系和ALS的强大潜力AAV-delivered SOD1针对microrna的减缓或逆转的恶化ALS患者SOD1突变,“布朗博士说,Leo P.和Theresa M. LaChance医学研究主席，神经学教授和Apic ob欧宝直播nbaBio科学联合创始人。

Brown是发现SOD1是第一个与肌萎缩性侧索硬化症相关的基因突变的团队的主要成员。

“尽管几十年来SOD1基因突变被广泛理解为遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症的病因，但我们还没有一个经批准的治疗方案，从源头上靶向这种疾病，”布朗说。“我很高兴看到APB-102的进展，因为Apic Bio致力于为患者开发一种有意义的、长期的疾病修饰基因治疗选择。”

APB-102旨在通过重组腺相关病毒(AAV)衣壳和微体减缓或逆转SOD1 ALS的进展核糖核酸(miRNA)载体的构建，已在临床前的概念研究证明抑制突变SOD1基因的活性。

I/II期临床试验将于2021年底或2022年初启动，作为一个多中心、三部分研究，以评估APB-102在SOD1 ALS突变患者中的安全性、耐受性和有效性。

肌萎缩侧索硬化症是一种致命的神经退行性疾病，其特征是运动神经元的丧失，导致肌肉无力并最终瘫痪。大多数患者因呼吸衰竭在发病5年内死亡。肌萎缩侧索硬化症可由多种原因引起基因突变可能是零星的，也可能是家族性的。大约10%的渐冻症患者有已知的基因驱动因素;其中大约20%与SOD1基因的突变有关，SOD1基因编码超氧化物歧化酶1。目前批准的ALS治疗只能延缓疾病进展，而不能解决疾病的潜在遗传原因。

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