4月25日，2021年4月

在10年间隙后，FDA审查未经证实的癌症药物

由Matthew Perrone.

每年美国每年批准基于早期迹象的癌症药物的数十例新用途，以至于它们可以缩小或减缓肿瘤的传播。

但这些初步结果多久会转化为更长，更健康的患者生活？

看似简单的问题是医学中最棘手的争论之一。由于食品和药品监督管理局召开了第一次会议，将在第一次会议上召开第一次会议，以便考虑从几个人中举行第一次会议癌症毒品这未能显示他们延伸或改善生活。

原子能机构表示，它已经利用创新的研究捷径，加快了绝望病人的药物的可用性。但是许多研究人员都说它未能破解不在早期承诺的药物上破解，留下市场上的昂贵，未经编织的癌症药物。

“医生正在使用这些毒品，患者通过他们所有的毒性接受它们，而不知道他们是否实际做任何事情，”宾夕法尼亚大学的癌症专家和生物肠道博士博士说。“我们不应该处于无休止地区的情况。”

根据FDA官员的说法，罗氏罗氏和Bristol-Myers Squibb的三天会议是来自默克和布里斯托尔 - 迈尔斯·迈尔斯的毒品，近年来近年来近年来“前所未有的药物开发水平”引发的一部分。该机构仅在其历史上举行了类似的会议，2011年的最后一个。

美国每人花更多处方药根据数据公司IQVIA的数据，与任何其他国家以来，癌症药物的支出已从2013年以来增加了一倍多，以超过600亿美元。新药物通常每年耗资90,000至300,000美元。那些价格上涨快多了比患者生存。

禁止FDA考虑成本，但应该使毒品无效地离开市场。

“这终于是一名公投，一个小型法院，我们可以询问我们是否更好地花费所有这笔钱，”加州大学，旧金山大学癌症专家Vinay Prasad博士说长期评论家FDA的方法。“对于许多这些药物来说，答案看起来像”不“。

FDA将听取药物制造商的演示，并从癌症专家咨询。最近的代理领导人op-ed.讨论很重要，因为失败的研究“并不一定意味着药物无效。”

FDA对是否拉批准，但有迹象表明，机构可能已准备好采取更严格的方法。

自去年年底以来，四名药物制造商在“咨询”与FDA“咨询”之后，“自愿”为几种类型的肺癌和膀胱癌进行了批准。在最初获胜FDA批准后，每种药物未能延长存活率，基于肿瘤收缩等措施。

在快速继承中除去四种癌症批准是前所未有的。若干前FDA董事在最近的一次会议上表示，它显示了该机构所谓的加速批准计划是“健康的。

但是这种撤回的稀有性损失削弱了这一观点。

1992年，国会授予FDA基于初步研究数据加速药物批准的能力，响应HIV患者的抗议活动和活性分子在药物开发缓慢的速度上。该计划被行业所带过，使许多药物更快，更便宜的市场。

如最初构思的是，这些更快的批准就像合同一样：如果药物未证明，帮助患者在随访研究中的生活更长或更好地生活，则批准将被撤销。

很少发生。155名加急癌症批准，10人已被撤回，几乎总是由制造商自愿。FDA使用其权限仅撤销一次加速的癌症批准。这很长，丑陋的体验仍然很大，而原子能机构对癌症药物的监督。

FDA已经花了一年多的时间才能从Roche的大片批准乳腺癌批准药品阿瓦斯汀。尽管有明确的证据表明它没有延长生命并导致危险的副作用，但该机构被癌症患者和自由群体的呼吁围困。

本周审查的药物 - 默克的Keytruda，Roche的Tecentriq和Bristol Myers Squibb的Opdivo - 是最近一波“免疫治疗”的一部分，帮助身体的防御系统认识并攻击癌症。在其他条件下，大片药物对致命的皮肤和肺癌的致命形式延伸了延伸的增益。但他们还在其他适应症中举行了几十次批准，包括膀胱，喉咙和肝癌的形式，这是会议的重点。

所有三家公司的研究表明了消极或不确定的结果。

即使所有六种正在审查的用途撤回，药物也将留在市场上，因为他们被批准了解了这么多其他迹象。这可能不会改变患者的关心。克利夫兰博士博士克利夫兰诊所票据注释FDA批准了2016年至2017年间膀胱癌的五种免疫疗法药物 - 包括在审查中的两项。

“我们真的需要所有五种药物吗？”她问。

加速批准在技术上保留用于填补“未满足的需求”的药物。但今天，大约三分之一的癌症药物通过途径到达市场，包括许多批准重叠使用的药物。

后年的学习批评FDA对该计划的监督 - 包括政府检查员-agency科学家已经开始推回来。

在一个2018年研究FDA员工认为该计划取得了成功，注意到只有5％的加速癌症批准已经撤回，55％通过后续研究“验证”。

但是当哈佛研究人员挖掘那个索赔时，他们发现只有大约20％的癌症药物实际上被证明延伸了生命。在大多数情况下，FDA允许制药商通过进行对初步措施的第二次研究，例如肿瘤收缩或延迟肿瘤生长，以确认其药物的价值。

在一些癌症中，肿瘤生长萎缩或减缓患者受益于患者。但在许多情况下，链接尚未建立。

“患有较小的癌症，而不是更大的癌症癌症，没有安慰，因为你还有死了，“艾米尔说。