与肌萎缩性侧索硬化症/共济失调相关的蛋白可能在其他神经退行性疾病中发挥关键作用

神经系统疾病是世界上造成残疾的第一大原因，每年导致700万人死亡。然而，这些疾病会逐渐削弱人的行动和思考能力，目前几乎没有治疗这些疾病的方法。

现在，一项新的研究表明，这些神经障碍的一些人共享一个共同的潜在螺纹。Staufen1，一种积聚在某些神经系统条件的患者大脑中的蛋白质与肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），或Lou Gehrig的疾病以及其他神经系统疾病，包括阿尔茨海默氏症，帕金森和亨廷顿的疾病，据犹他大学卫生科学家介绍。

调查结果将Staufen1连接到新兴概念，即神经变性疾病与细胞应对细胞应激的方式与畸形有关。这些结果基于人体组织和小鼠模型的实验室研究表明，靶向Staufen1最终可能导致许多这些疾病的治疗干预措施。

这项研究发表在神经病学年鉴。

“神经退行性疾病是发病率和死亡率的主要原因，”犹他大学医学院神经科和研究员高级研究人员的神经科主席斯特凡·帕尔斯特·斯蒂芬·帕尔斯特博士说。“遗憾的是，此时，我们有很少的，如果有的话，疾病修饰疗法。这一发现为这些疾病的发病机制提供了新的洞察力，并且可能为我们提供新的治疗目标。”

在以前的研究中，科学家发现Staufen1积累了Als和小脑共济失调患者的细胞，这是一种罕见的病症，导致患者失去运动的控制。他们发现Staufen1与蛋白质结合，这是一个危险因素的共济失调和ALS的危险因素。一起以及其他蛋白质，它们形成致密的疾病相关的簇，称为应胁迫颗粒可以破坏正常的细胞功能。然而，当斯劳芬1降低在小鼠的大脑中时，它不仅改善了疾病的病理，而且还改善了应激颗粒的细胞。

在他们的新研究中，寻求的脉冲和同事试图确定Staufen1过度规模是否是其他神经系统疾病的发展的一个因素。要做到，他们对来自12名患者的皮肤细胞和脊髓组织进行了实验室实验神经退行性疾病。他们还在两个动物模型中检测了Staufen1对神经退行性变的影响。

“我们发现，在我们检查的所有疾病模型中，Staufen1蛋白质水平大大增加，”Pulst说。“在我们的实验动物中，这种蛋白质的水平比对照动物高三到五倍。那不是微妙的。如果蛋白质改变，它可能对任何细胞，特别是神经元可能不利。”

深入研究后，研究人员发现Staufen1与另一个有重要的相互作用蛋白质mTOR是体内多种功能的主调节器，在自噬过程中起着关键作用。自噬，或“自我消化”，是一种身体用来清除功能失调细胞的自我保护机制。

新的研究表明，据丹尼尔·斯科尔斯，博士学位，博士学位，施德·斯科尔斯，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士斯科尔斯，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士，博士，博士学位，博士学位，博士，博士，博士学位，博士学位你健康。

“当Staufen1增加时，它实际上会损害自噬，”斯科尔斯说。“但我们也知道，自噬可以降解Staufen1。这是一个恶性循环这对病人来说可能会有不好的结果。”

基于这些发现，Pulst and Scoles有望开发出一种药物，以降低散发性ALS (ALS)风险人群中的Staufen1水平。ALS是ALS最常见的形式，其病因尚不清楚。

如果降低Staufen1对肌萎缩侧索硬化症(ALS)有效，它可能最终导致治疗阿尔茨海默氏症的新疗法疾病和其他Staufen1-related讨厌研究人员说。

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