实验性治疗为治疗狼疮带来了新的希望

一项小规模初步试验表明，一种实验性抗体疗法可能有助于缓解自身免疫性疾病狼疮的皮肤症状。

研究人员发现，高剂量的该药在一个月后使87%的患者出现了“有临床意义的”症状改善。

但他们也强调，这些发现是基于一个小型的“第一阶段”试验——一种主要用于评估治疗安全性的研究。

该药物的研发公司Horizon Therapeutics的高级研究主管、首席研究员乔迪·卡内尔(Jodi Karnell)说，这些安全发现“令人鼓舞”，而且有“一些临床益处的迹象”。

她说，现在需要更大规模的试验来证实这种疗法的有效性。

这种药物目前被称为VIB7734，是一种单克隆抗体——一种实验室制造的蛋白质，其作用类似于免疫球蛋白免疫系统抗体这种抗体可以直接对抗身体中与疾病过程有关的特定物质。

红斑狼疮是由自身免疫反应引起的，即免疫系统错误地攻击身体自身组织。

最常见的形式是全身性狼疮，它会刺激全身发炎，包括皮肤、关节、肾脏、血管和大脑。

另一种叫做皮肤红斑狼疮，只影响皮肤，引起皮疹和溃疡，通常在面部和头皮。

这些皮肤症状有治疗方法，包括抗炎皮质类固醇;改变免疫反应的抗疟药物;还有免疫抑制药物，如甲氨蝶呤。

但这些治疗可能有显著的副作用，而且它们并不总是有效，Karnell指出。

“还有很大的需求未得到满足，”她说。

据美国狼疮基金会(lupus Foundation of America)的数据，仅在美国，就有约150万人患有狼疮。

一个单克隆抗体被批准用于系统性红斑狼疮名为Benlysta (Belimumab)。它会阻止一种参与产生自身抗体的免疫系统蛋白质(抗体攻击身体组织)。

新的单克隆抗体以不同的方式工作，Karnell解释说。它耗尽免疫系统细胞称为浆细胞样树突状细胞。

这些细胞通常通过释放炎症化学物质(包括1型干扰素)来对抗感染。但是细胞内不受控制的活动，产生过多的干扰素，被认为是导致自身免疫性疾病的原因。

在一期试验中，Karnell的团队招募了31名至少患有一种自身免疫疾病的患者，包括系统性和皮肤狼疮。他们被随机分配接受不同剂量的单克隆抗体或安慰剂的注射。每四周注射一次，总共注射三次。

一个月后，抗体剂量最高的一组显示出最大的益处:8名患者中有7名(87.5%)在皮肤症状方面有“临床意义”的减轻，相比之下，低剂量组约为37%，安慰剂组约为28%。

该研究结果于5月26日发表在该杂志上科学转化医学。

没有参与这项研究的风湿病学家唐纳德·托马斯(Donald Thomas)博士提出了一个警告:多年来，各种狼疮疗法最初表现出了希望，但在后期试验中却令人失望。

他指出，尽管如此，这些初步结果还是令人鼓舞的。

“如果它们在第二和第三阶段的试验中被证实，这将是一个游戏规则的改变，”健康科学统一服务大学(Uniformed Services University of the Health Sciences)和马里兰州PG县关节炎和疼痛协会(Arthritis and Pain Associates)的托马斯说。

托马斯说，皮肤红斑狼疮会影响患者的生活质量，一些患者会因为皮肤损伤而出现脱发和瘢痕。

与针对免疫系统的广泛治疗不同，单克隆抗体针对免疫反应的特定成分，托马斯说。这意味着它们可能有更少的副作用和更有效。

Thomas指出Benlysta的副作用，批准用于SLE的抗体，总体上是“非常小的”。

Karnell强调，这种实验性药物在血液和患者的皮肤损伤中发挥了预期消耗树突状细胞和1型干扰素活性的作用。她补充说，下一步是进行更大规模的2期试验。

研究人员还发现，干扰素活性高的患者，其症状改善了抗体。因此，Karnell说，未来的一个问题是，测量患者的干扰素活动是否可以帮助确定哪些人最有可能从治疗中受益。

托马斯说，如果医生能做到这一点，那将是一个进步。

他说，目前的狼疮治疗通常需要反复试验，以确定哪种疗法有效——这对患者来说是一个令人沮丧的事实。

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