专家呼吁对阿尔茨海默氏症和相关痴呆症的早期药物试验进行更好的设计
Alzheimer的药物发现基金会（ADDF）召集的专家小组以及终身退化协会（AFTD）提供了对Alzheimer疾病，额颞变性（FTD）和其他神经退行性痴呆设计的最佳实践的指导。他们的指导发表于2021年5月18日问题神经病学这是美国神经学学会的医学杂志。
临床试验中的这些效率可以帮助更快地达到概念的证明，并以较低的成本。开发阿尔茨海默氏药物的估计成本比癌症药物多8倍，只需要发展近两倍。该小组包括来自学术界，生物技术的临床医生，研究人员和统计学人员制药公司以及ADDF和AFTD科学员工，重点关注早期1阶段和2次探索性试验，该试验评估了药物对患者的药物和药物作用。优化研究设计的探索性研究可以通过临床试验过程终止不太可能成功和有效地移动有前途的计划的计划。后期第2阶段和第3阶段试验测量临床结果，如记忆力和执行日常功能的能力。
"The majority of clinical development costs come from later stage phase 2b and phase 3 studies, which require long treatment periods and a large number of patients to detect meaningful changes in cognitive, behavioral, and functional endpoints," said Howard Fillit, M.D., ADDF founding executive director and chief science officer. "Results from exploratory phase 2a trials are the critical inflection point when researchers decide which drugs to move into these larger and more expensive trials, so clearly these phase 2a trials need to be as rigorous and well-designed as possible."
面板为探索性试验研究设计进行了四项关键建议
通过采用最佳实践在设计探索性试验时，研究人员和公司可以更有信心利用他们的结果来做出至关重要的决定，以便将药物推进到更大规模的后期试验。小组的四个主要建议是:
- 采用严格的统计分析和程序，尽早让统计人员参与试验设计。
- 掺入相应的生物标志物和临床终点，反映药物的作用机制和具体的研究人群。
- 利用历史数据来确定与疾病和治疗的行动机制良好对齐的适当结果测量。
- 考虑新的临床发展计划提高将毒品候选人移动到更大的效率临床试验或者确定它尽快无效;避免“饼干刀具”试验设计，这些试验设计未优化或量身定制。
“这四项建议可能会导致更有效的试验，具有大量的金融储蓄，以及更具战略性和有效的患者参与，”AFTD CEO Susan L-J Dickinson表示。“后者是一种罕见的疾病，如FTD，患者较少的患者推动了对战略研究设计的需要，患者只注册的研究，这些研究将提供清晰准确地读出治疗效果。”
“我们显然需要探索审判填补博士说，“但这是关于努力实现最终的成功有效的治疗策略，这可能是一种组合药物方法，其涉及痴呆神经翻入过程中涉及的几种生物途径。这意味着能够在目标测试各种合理的目标上进行多次镜头药品候选人识别最有前途的人。“
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